Modeling DMD-related dilated cardiomyopathy using induced pluripotent stem cells-derived cardiomyocytes
Public support
Provider
Czech Science Foundation
Programme
Standard projects
Call for proposals
Standardní projekty 17 (SGA0201300005)
Main participants
Masarykova univerzita / Lékařská fakulta
Contest type
VS - Public tender
Contract ID
13-19910S
Alternative language
Project name in Czech
Studium dilatační kardiomyopatie spojené s Duchenovou svalovou dystrofií na modelové tkáni tvořené kardiomyocyty derivovanými z iPS buněk
Annotation in Czech
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je X-vázané onemocnění způsobené poruchou dystrofinu v sarkolemě nejčastěji následkem posunové genové mutace. Studie u lidských kardiomyocytů (hCMs) naznačují, že absence dystrofinu může ovlivnit hospodaření s intracelulárními Ca2+ ionty. Na zvířecích modelech byla testována netěsnost transportního vápníkového kanálu (RyR2). U DMD myší tento jev přispívá ke svalové nedostatečnosti. Zvířecí modely nemohou plně rekapitulovat projevy onemocnění u lidí. Proto chceme vytvořit alternativní model DMD na hCMs. Tento model bude realizován s využitím indukovaných pluripotentních buněk (iPSc) a následné diferenciaci do CMs. Cílem práce je objasnění obecných mechanismů rozvoje svalových dystrofií a dějů souvisejících s hospodařením s vápníkem. Cílem je také rozvoj poznatků o DMD na buněčné úrovni, které by přispěly k novým terapeutickým možnostem. Funkční hCMs vytvořené z iPSc odvozených z kožních buněk pacientů mohou mít význam i pro další rozvoj poznatků o diferenciaci kmenových buněk, pro stadium chorob a screening možných léčiv.
Scientific branches
R&D category
ZV - Basic research
CEP classification - main branch
FA - Cardiovascular diseases including cardio-surgery
CEP - secondary branch
—
CEP - another secondary branch
—
OECD FORD - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)
30201 - Cardiac and Cardiovascular systems
Completed project evaluation
Provider evaluation
U - Uspěl podle zadání (s publikovanými či patentovanými výsledky atd.)
Project results evaluation
The results are consistent with the initial assignment for the project. They were developed original and innovative method for using the pluripotent stem cells derived from biopsies from patients. Publications in journals with IF - in all cases it is a multiple of dedication and some authors are not members of the team. Deficiencies in compliance with the rules and drawing funds were not recorded.
Solution timeline
Realization period - beginning
Feb 1, 2013
Realization period - end
Dec 31, 2015
Project status
U - Finished project
Latest support payment
Mar 26, 2015
Data delivery to CEP
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data delivery code
CEP16-GA0-GA-U/01:1
Data delivery date
Sep 25, 2017
Finance
Total approved costs
6,415 thou. CZK
Public financial support
6,415 thou. CZK
Other public sources
0 thou. CZK
Non public and foreign sources
0 thou. CZK