Study of molecular pathogenesis of bone marrow failure and identification of clinically relevant biomarkers in hypoplastic myelodysplastic syndrome and acquired aplastic anemia
Public support
Provider
Ministry of Health
Programme
—
Call for proposals
SMZ0202100001
Main participants
Ústav hematologie a krevní transfúze
Contest type
VS - Public tender
Contract ID
NU21-03-00565
Alternative language
Project name in Czech
Studium molekulární patogeneze selhání kostní dřeně a identifikace klinicky relevantních biomarkerů u hypoplastické formy myelodysplastického syndromu a získané aplastické anémie
Annotation in Czech
Hypoplastická forma myelodysplastického syndromu (hMDS) a získaná aplastická anémie (AA) jsou závažné poruchy krvetvorby, jejichž klinicko-patologické znaky se překrývají, a proto je jejich diagnostika složitá. U obou diagnóz dochází k selhání kostní dřeně (KD), které je způsobeno poškozením hematopoetických buněk cytotoxickými T-lymfocyty. Molekulární mechanismy zapojené do tohoto procesu jsou však stále nejasné. V tomto kontextu bude v předkládaném projektu provedena detailní analýza genomu u hMDS a získané AA s cílem charakterizovat molekulární patogenezi útlumu KD a definovat klinicky relevantní biomarkery pro účely zjednodušení diferenciální diagnostiky, predikce progrese a zhodnocení vlivu imunosupresivní léčby na rozvoj patologického klonu. Pro charakterizaci genetického pozadí bude použito celoexomové sekvenování, transkriptom bude analyzován pomocí RNASeq na úrovni CD34+ buněk KD a CD3+lymfocytů, přičemž budou stanoveny expresní profily mRNA a lncRNA. Vzhledem k etiologii chorob se hlavně zaměříme na faktory zprostředkující imunitní odpověď a populaci T-buněk, která bude podrobně charakterizována pomocí průtokové cytometrie. Znalost molekulárního pozadí hMDS/AA nám umožní pochopení vývoje nemoci a také definovat nové genetické markery, které mohou posílit personalizovaný přístup k pacientům.
Scientific branches
R&D category
AP - Applied research
OECD FORD - main branch
30205 - Hematology
OECD FORD - secondary branch
—
OECD FORD - another secondary branch
—
CEP - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)
FD - Oncology and haematology
Completed project evaluation
Provider evaluation
V - Vynikající výsledky projektu (s mezinárodním významem atd.)
Project results evaluation
The project focused on the molecular-genetic and immunological characterization of myelodysplastic syndrome with hypoplastic bone marrow and acquired aplastic anemia using an integrated multi-omic approach. The objectives can be considered achieved, and three high-quality publications in Q1 journals serve as a good evidence of this.
Solution timeline
Realization period - beginning
May 1, 2021
Realization period - end
Dec 31, 2025
Project status
U - Finished project
Latest support payment
Mar 4, 2025
Data delivery to CEP
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data delivery code
CEP26-MZ0-NU-U
Data delivery date
Jul 13, 2026
Finance
Total approved costs
13,198 thou. CZK
Public financial support
12,806 thou. CZK
Other public sources
392 thou. CZK
Non public and foreign sources
0 thou. CZK