Novel approaches to the treatment of hemophilia

Result code in IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00064203%3A_____%2F16%3A10333197" target="_blank" >RIV/00064203:_____/16:10333197 - isvavai.cz</a>

Alternative codes found

RIV/00216208:11130/16:10333197

Result on the web

—

DOI - Digital Object Identifier

—

Result language

čeština

Original language name

Novinky v léčbě hemofilie

Original language description

Hemofilie je v současné době nemoc plně léčitelná s pomocí koncentrátů koagulačních faktorů VIII a IX vyráběných rekombinantní technologií nebo z lidské plazmy. Koncentráty dokáží zastavit krvácení a dají se použít i k profylaktické léčbě. Jejich společnou nevýhodou je však relativně krátký poločas účinku a aplikace výhradně intravenózní cestou. Větší či menší imunogenicita koncentrátů pak může vést ke vzniku inhibitoru (protilátky), který se může objevit až u 30 % těžkých hemofiliků a významně zkomplikovat jejich léčbu. Současný výzkum a vývoj léků na hemofilii se ubírá cestou prodloužení poločasu účinku koncentrátů koagulačních faktorů, odstranění nutnosti intravenózní aplikace a snížení imunogenicity. Ve vývoji jsou rovněž nové přípravky pro léčbu hemofiliků s inhibitorem, které by měly mít delší poločas účinku, vyšší účinnost a snazší laboratorní kontrolu. Souběžně s tím pokračuje intenzivní výzkum a příprava genové léčby, která již dospěla do stadia klinických studií s lidmi.

Czech name

Novinky v léčbě hemofilie

Czech description

Hemofilie je v současné době nemoc plně léčitelná s pomocí koncentrátů koagulačních faktorů VIII a IX vyráběných rekombinantní technologií nebo z lidské plazmy. Koncentráty dokáží zastavit krvácení a dají se použít i k profylaktické léčbě. Jejich společnou nevýhodou je však relativně krátký poločas účinku a aplikace výhradně intravenózní cestou. Větší či menší imunogenicita koncentrátů pak může vést ke vzniku inhibitoru (protilátky), který se může objevit až u 30 % těžkých hemofiliků a významně zkomplikovat jejich léčbu. Současný výzkum a vývoj léků na hemofilii se ubírá cestou prodloužení poločasu účinku koncentrátů koagulačních faktorů, odstranění nutnosti intravenózní aplikace a snížení imunogenicity. Ve vývoji jsou rovněž nové přípravky pro léčbu hemofiliků s inhibitorem, které by měly mít delší poločas účinku, vyšší účinnost a snazší laboratorní kontrolu. Souběžně s tím pokračuje intenzivní výzkum a příprava genové léčby, která již dospěla do stadia klinických studií s lidmi.

Type

J_x - Unclassified - Peer-reviewed scientific article (Jimp, Jsc and Jost)

CEP classification

FD - Oncology and haematology

OECD FORD branch

—

Project

—

Continuities

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Publication year

2016

Confidentiality

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Name of the periodical

Remedia

ISSN

0862-8947

e-ISSN

—

Volume of the periodical

26

Issue of the periodical within the volume

2

Country of publishing house

CZ - CZECH REPUBLIC

Number of pages

5

Pages from-to

157-161

UT code for WoS article

—

EID of the result in the Scopus database

—