Systemic AL amyloidosis – diagnosis and treatment

Result code in IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00098892%3A_____%2F22%3A10157341" target="_blank" >RIV/00098892:_____/22:10157341 - isvavai.cz</a>

Alternative codes found

RIV/61989592:15110/22:73614503

Result on the web

<a href="https://onkologickarevue.cz/cs/systemova-al-amyloidoza-diagnostika-a-lecba" target="_blank" >https://onkologickarevue.cz/cs/systemova-al-amyloidoza-diagnostika-a-lecba</a>

DOI - Digital Object Identifier

—

Result language

čeština

Original language name

Systémová AL amyloidóza – diagnostika a léčba

Original language description

AL amyloidóza (light chain) je systémové nebo orgánově limitované onemocnění patřící do skupiny monoklonálních gamapatií, resp. plazmocelulárních dyskrazií. Onemocnění je charakterizované depozicí fibril tvořených fragmenty nebo kompletními molekulami monoklonálních lehkých řetězců imunoglobulinu produkovaných klonální plazmocelulární populací. Inhibice tkání amyloidem má za následek progredující postižení orgánů nejčastěji ledvin, srdce, jater a periferního nervového systému. Diagnostika AL amyloidózy zahrnuje komplexní vyšetření zahrnující průkaz monoklonálního imunoglobulinu v séru a/nebo v moči či strukturálních podjednotek volných lehkých řetězců imunoglobulinu, průkaz produkujícího B buněčného klonu a orgánový screening. Nezbytností je bioptický odběr tkáně s histologickým průkazem a typizací amyloidových mas. Léčba AL amyloidózy je přísně individuální s volbou terapie s ohledem na věk, komorbidity a pokročilost orgánového postižení. Eliminace B lymfocytárního klonu a redukce nálože amyloidogenních lehkých řetězců (tedy dosažení hematologické remise) je podmínkou k dosažení orgánové léčebné odpovědi a tím i delšího přežití nemocných. Doposud nejúčinnější léčebnou modalitu pro nemocné s AL amyloidózou představuje terapie vysokodávkovaným melphalanem s podporou autologního štěpu. Tato léčebná modalita je spojena s vysokým procentem dosažených remisí, nicméně tuto terapii lze poskytnout pouze asi 20 % pacientům. Pro indukční terapii před autologní transplantací stejně jako pro konvenční terapii u netransplantabilních nemocných se v současnosti používá režim kombinující monoklonální protilátku daratumumab s bortezomibem, cyclophosphamidem a dexamethasonem. Léčba je u většiny pacientů spojena s vysokým procentem hematologických, ale i orgánových odpovědí při velmi dobré toleranci. Pro léčbu relabujících či refrakterních nemocných je užíváno režimů s alkylačními cytostatiky, imunomodulačními léky či venetoclaxem. V současnosti probíhají klinické studie testující terapeutické použití protilátek vůči amyloidovým depozitům v tkáních. Nedílnou součástí léčby je podpůrná terapie cílená na zlepšení či náhradu funkce postižených orgánů, nezbytná je mezioborová spolupráce.

Czech name

Systémová AL amyloidóza – diagnostika a léčba

Czech description

AL amyloidóza (lighr chain) je systémové nebo orgánově limitované onemocnění patřící do skupiny monoklonálních gamapatií, resp. půazmocelulárních dyskrazií.l Onemocnění je charakterizované depozicí fibril trořených fragmenty nebo kompletními molekulami monoklonálních lehkých řetězců imunoglobulinu produkovaných klonální plazmocelulární populací. Inhibice tkání amyloidem má za následek progredující postižení orgánů - nejčastěji ledvin, srdce, jater a periferního nervového systému. Diagnostika AL amyloidózy zahrnuje komplexní vyšetření zahrnující průkaz monoklonálního imunoglobulinu v séru a/nebo v moči či struktuálních podjednotek - volných lehkých řetězců imunoglobulinu, průkaz produkujícího B buněčného klonu a orgánový screening. Nezbytností je bioptický odběr tkáně s histologickým průkazem a typizací amyloidových mas. Léčba AL amyloidózy je přísně individuální s volbou terapie s ohledem na věk, komorbidity a pokročilost orgánového postižení. Eliminace B lymfocytáního klonu a redukce nálože amyloidogenních lehkých řetězců (tedy dosažení hematologické remise) je podmínkou s dosažení orgánové léčebné odpovědi a tím i delšího přežití nemocných. Doposud nejúčinější léčebnou modalitu pro nemocné s AL amyloidózou představuje terapie vysokodávkovaným melphalanem s podporou autologního štěpu. Tato léčebná modalita je spojena s vysokým procentem dosažených remisí, nicméně tuto terapii lze poskytnout pouze asi 20 % pacientům. Pro indukční terapii před autologní transplantací stejně jako pro konvenční terapii u netransplantovaných nemocných se v současnosti používá režim kombinující monoklonální púrotilátkui daratumumab s bortezomibem, cyclophosphaminem a dexamethasonem. Léčba je u většiny pacientů spojena s vysokým procentem hematologických, ale i orgánových odpovědí při velmi dobré toleranci. Pro léčbu relabujících či refrakterních nemocných je užíváno režimů s alkylačními cytostatiky, imunomodulačními léky či venetoclaxem. V současnosti probíhají klinické studie testující terapeutické použití protilátek vůči amyloidovým depozitům v tkáních. Nedílnou součástí léčby je podpůrná terapie cílená na zlepšení či náhradu funkce postižených orgánů, nezbytná je mezioborová spolupráce.

Type

J_ost - Miscellaneous article in a specialist periodical

CEP classification

—

OECD FORD branch

30205 - Hematology

Project

—

Continuities

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Publication year

2022

Confidentiality

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Name of the periodical

Onkologická Revue

ISSN

2464-7195

e-ISSN

2694-7722

Volume of the periodical

9

Issue of the periodical within the volume

6

Country of publishing house

CZ - CZECH REPUBLIC

Number of pages

8

Pages from-to

440-447

UT code for WoS article

—

EID of the result in the Scopus database

—