ON/OFF CAR system
The result's identifiers
Result code in IS VaVaI
<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F61988987%3A17110%2F24%3AA2503AMM" target="_blank" >RIV/61988987:17110/24:A2503AMM - isvavai.cz</a>
Result on the web
—
DOI - Digital Object Identifier
—
Alternative languages
Result language
čeština
Original language name
Allogenní NK buňky s reverzibilním ON/OFF systémem pro regulovanou expresi CAR a genetickou modifikaci terapeutických buněk (ON/OFF CAR NK buňky)
Original language description
Funkční vzorek pojmenovaný původcem jako Allogenní NK buňky s reverzibilním ON/OFF systémem pro regulovanou expresi CAR a genetickou modifikaci terapeutických buněk (dále jako ON/OFF CAR NK buňky) je tvořený suspenzí geneticky modifikovaných NK buněk a spadá do kategorie přípravků buněčné terapie. Je určen pro terapii nádoru typu mnohočetný myelom s možností regulace exprese chimérického antigenního receptoru (CAR). V tomto případě se jedná o CAR cílící specificky na buňky mnohočetného myelomu, které vykazují vysokou povrchovou expresi proteinu Semaphorin 4A (SEMA4A). Specificita je zajištěna novou unikátní sekvencí CAR. Klíčovou součástí funkčního vzorku je regulovatelná exprese CAR receptoru. Tato regulace je zajištěna vloženým ON/OFF systémem, který umožňuje kontrolovat expresi receptoru (degradaci) po aplikaci léčiva lenalidomid v klinicky relevantních a bezpečných koncentracích. Tento výsledek je zcela jedinečný a liší se od aktuálně dostupných terapeutických buněk, které se využívají v protinádorové terapii, ať už ve fázi preklinických studií, nebo v klinickém testování. Funkční vzorek není určen k okamžité sériové nebo hromadné výrobě. Klíčové parametry funkčního vzorku TN02000132-5-V3: unikátní specifická sekvence CAR v kombinaci s ON/OFF regulačním systémem, který poskytuje reverzibilní kontrolu exprese CAR, specificita vůči nádorovým buňkám mnohočetného myelomu s vysokou expresí SEMA4A, vysoká viabilita (životaschopnost) CAR NK buněk.
Czech name
Allogenní NK buňky s reverzibilním ON/OFF systémem pro regulovanou expresi CAR a genetickou modifikaci terapeutických buněk (ON/OFF CAR NK buňky)
Czech description
Funkční vzorek pojmenovaný původcem jako Allogenní NK buňky s reverzibilním ON/OFF systémem pro regulovanou expresi CAR a genetickou modifikaci terapeutických buněk (dále jako ON/OFF CAR NK buňky) je tvořený suspenzí geneticky modifikovaných NK buněk a spadá do kategorie přípravků buněčné terapie. Je určen pro terapii nádoru typu mnohočetný myelom s možností regulace exprese chimérického antigenního receptoru (CAR). V tomto případě se jedná o CAR cílící specificky na buňky mnohočetného myelomu, které vykazují vysokou povrchovou expresi proteinu Semaphorin 4A (SEMA4A). Specificita je zajištěna novou unikátní sekvencí CAR. Klíčovou součástí funkčního vzorku je regulovatelná exprese CAR receptoru. Tato regulace je zajištěna vloženým ON/OFF systémem, který umožňuje kontrolovat expresi receptoru (degradaci) po aplikaci léčiva lenalidomid v klinicky relevantních a bezpečných koncentracích. Tento výsledek je zcela jedinečný a liší se od aktuálně dostupných terapeutických buněk, které se využívají v protinádorové terapii, ať už ve fázi preklinických studií, nebo v klinickém testování. Funkční vzorek není určen k okamžité sériové nebo hromadné výrobě. Klíčové parametry funkčního vzorku TN02000132-5-V3: unikátní specifická sekvence CAR v kombinaci s ON/OFF regulačním systémem, který poskytuje reverzibilní kontrolu exprese CAR, specificita vůči nádorovým buňkám mnohočetného myelomu s vysokou expresí SEMA4A, vysoká viabilita (životaschopnost) CAR NK buněk.
Classification
Type
G<sub>funk</sub> - Functional sample
CEP classification
—
OECD FORD branch
30205 - Hematology
Result continuities
Project
<a href="/en/project/TN02000132" target="_blank" >TN02000132: National centre for new methods of diagnosis, monitoring, treatment and prevention of genetic diseases</a><br>
Continuities
P - Projekt vyzkumu a vyvoje financovany z verejnych zdroju (s odkazem do CEP)
Others
Publication year
2024
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data specific for result type
Internal product ID
TN02000132-5-V3
Numerical identification
TN02000132-5-V3
Technical parameters
Funkční vzorek tvoří buněčná suspenze geneticky modifikovaných NK buněk původem z periferní krve zdravých dárců. Tyto buňky transientně exprimují CAR navržený specificky vůči povrchovému proteinu Semaphorin 4A (SEMA4A) a zároveň reverzibilní ON/OFF systém umožňující přesné řízení exprese CAR v přítomnosti léčiva lenalidomidu. CAR exprese ≥ 50 % populace, pozitivní exprese antigenu CD56 (pozitivní populace ≥ 95 %), negativní exprese antigenu CD3, CD14, CD19 a TCRγ/δ (pozitivní populace ≤ 0,5 %). Koncentrace buněk ve funkčním vzorku je 5x106/ml (± 5 %). Funkční vzorek je podle vynálezu charakterizován obsahem pomocných látek, které jsou obsaženy v komerčním roztoku CryoStor CS10 (STEMCELL Technologies) s obsahem DMSO (10 %). Účinná látka funkčního vzorku obsažená v roztoku pomocných látek je vložena do komerčně dostupných obalů a následně zamrazena. Primárním obalem je sterilní kryozkumavka označená štítkem nesoucím popis účinné látky. Technické parametry detailně specifikovány v dokumentu Výsledek_OU_TN02000132-5-V3 a asociovaných přílohách.
Economical parameters
Výsledek je validován in vitro a bude následovat testování in vivo. V případě povzbudivých výsledků in vivo, plánujeme vývoj vlastního komerčního produktu terapeutických buněk v oblasti farmaceutického průmyslu (ATMP). Výsledek bude dále nabízen prostřednictvím licenční smlouvy s konkrétním subjektem.
Application category by cost
—
Owner IČO
61988987
Owner name
Ostravská univerzita
Owner country
CZ - CZECH REPUBLIC
Usage type
A - K využití výsledku jiným subjektem je vždy nutné nabytí licence
Licence fee requirement
A - Poskytovatel licence na výsledek požaduje licenční poplatek
Web page
—