rFVIIIFc in treatment of haemophilia A from perspective of real clinical practice in three centers for treatment of haemophilia in the Czech Republic

Result code in IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F65269705%3A_____%2F23%3A00078690" target="_blank" >RIV/65269705:_____/23:00078690 - isvavai.cz</a>

Alternative codes found

RIV/00216224:14110/23:00131656 RIV/00216208:11130/23:10478453 RIV/00064203:_____/23:10478453

Result on the web

<a href="https://www.prolekare.cz/casopisy/transfuze-hematologie-dnes/2023-2-16/rfviiifc-v-lecbe-hemofilie-a-z-pohledu-realne-klinicke-praxe-tri-center-pro-lecbu-hemofilie-v-ceske-republice-134625" target="_blank" >https://www.prolekare.cz/casopisy/transfuze-hematologie-dnes/2023-2-16/rfviiifc-v-lecbe-hemofilie-a-z-pohledu-realne-klinicke-praxe-tri-center-pro-lecbu-hemofilie-v-ceske-republice-134625</a>

DOI - Digital Object Identifier

<a href="http://dx.doi.org/10.48095/cctahd2023prolekare.cz6" target="_blank" >10.48095/cctahd2023prolekare.cz6</a>

Result language

čeština

Original language name

rFVIIIFc v léčbě hemofilie A z pohledu reálné klinické praxe tří center pro léčbu hemofilie v České republice

Original language description

Úvod: V profylaxi hemofi lie A jsou postupně prosazovány faktory VIII s prodlouženým bio logickým poločasem (extended bio logical half-life - EHL) oproti faktorům se standardním poločasem (standard half-life factors - SHL). Jedním ze zástupců EHL je efmoroctocog alfa (rFVIIIFc). Cíl: Retrospektivní hodnocení přechodu z léčby SHL na léčbu rFVIIIFc v podmínkách rutinní klinické praxe tří komplexních hemofi lických center v České republice. Metody: Retrospektivní analýza zdravotních záznamů pacientů s těžkou hemofi lií A ve dvou věkových skupinách (&lt; 12 a GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 let), dříve léčených profylakticky SHL, jež byli převedeni na rFVIIIFc. Hodnotili jsme kontrolu krvácení, frekvenci podávání injekcí, spotřebu faktoru a dosaženou minimální (trough) hladinu. Výsledky: Do skupiny &lt; 12 bylo zařazeno 16 pacientů s průměrným věkem 6,1 roku a do skupiny GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 bylo zařazeno 8 pacientů s průměrným věkem 37,8 roku. Skupina &lt; 12 let: Ve srovnání se SHL vedla léčba rFVIIIFc ke statisticky významnému snížení průměrné roční míry krvácení ABR (2,69 +- 2,24 vs. 0,69 +- 1,02; p= 0,0015) a počtu týdenních aplikací (3 +- 0,45 vs. 2,21 +- 0,29; p = 0,0008). Podíl pacientů bez krvácení se zvýšil z 12,5 na 62,5 %. Spotřeba faktorů byla stejná a rozdíl v průměrné trough hladině (%) nebyl statisticky významný (1,37 +- 0,85 vs. 1,66 +- 0,79). Skupina GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 let: V porovnání se SHL vedla léčba rFVIIIFc ke statisticky významnému snížení průměrného počtu aplikací (2,62 +- 0,62 vs. 1,88 +- 0,13; p = 0,0223) a zvýšení průměrné trough hladiny (1,75 +- 1,01 vs. 2,7 +- 1,28; p= 0,0223) při stejné spotřebě faktoru. Pokles ABR nebyl statisticky významný (průměr 2,38 +- 1,51 vs. 1,13 +- 1,81; p = 0,0707). Podíl pacientů bez krvácení byl 12,5 % u SHL a 62,5 % u rFVIIIFc. Závěr: Přechod z léčby SHL na rFVIIIFc byl bez ohledu na věk spojen s lepší kontrolou krvácení a snížením počtu aplikací, zatímco spotřeba zůstala nezměněna. Přínosy byly zvláště výrazné u dětí.

Czech name

rFVIIIFc v léčbě hemofilie A z pohledu reálné klinické praxe tří center pro léčbu hemofilie v České republice

Czech description

Úvod: V profylaxi hemofi lie A jsou postupně prosazovány faktory VIII s prodlouženým bio logickým poločasem (extended bio logical half-life - EHL) oproti faktorům se standardním poločasem (standard half-life factors - SHL). Jedním ze zástupců EHL je efmoroctocog alfa (rFVIIIFc). Cíl: Retrospektivní hodnocení přechodu z léčby SHL na léčbu rFVIIIFc v podmínkách rutinní klinické praxe tří komplexních hemofi lických center v České republice. Metody: Retrospektivní analýza zdravotních záznamů pacientů s těžkou hemofi lií A ve dvou věkových skupinách (&lt; 12 a GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 let), dříve léčených profylakticky SHL, jež byli převedeni na rFVIIIFc. Hodnotili jsme kontrolu krvácení, frekvenci podávání injekcí, spotřebu faktoru a dosaženou minimální (trough) hladinu. Výsledky: Do skupiny &lt; 12 bylo zařazeno 16 pacientů s průměrným věkem 6,1 roku a do skupiny GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 bylo zařazeno 8 pacientů s průměrným věkem 37,8 roku. Skupina &lt; 12 let: Ve srovnání se SHL vedla léčba rFVIIIFc ke statisticky významnému snížení průměrné roční míry krvácení ABR (2,69 +- 2,24 vs. 0,69 +- 1,02; p= 0,0015) a počtu týdenních aplikací (3 +- 0,45 vs. 2,21 +- 0,29; p = 0,0008). Podíl pacientů bez krvácení se zvýšil z 12,5 na 62,5 %. Spotřeba faktorů byla stejná a rozdíl v průměrné trough hladině (%) nebyl statisticky významný (1,37 +- 0,85 vs. 1,66 +- 0,79). Skupina GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 let: V porovnání se SHL vedla léčba rFVIIIFc ke statisticky významnému snížení průměrného počtu aplikací (2,62 +- 0,62 vs. 1,88 +- 0,13; p = 0,0223) a zvýšení průměrné trough hladiny (1,75 +- 1,01 vs. 2,7 +- 1,28; p= 0,0223) při stejné spotřebě faktoru. Pokles ABR nebyl statisticky významný (průměr 2,38 +- 1,51 vs. 1,13 +- 1,81; p = 0,0707). Podíl pacientů bez krvácení byl 12,5 % u SHL a 62,5 % u rFVIIIFc. Závěr: Přechod z léčby SHL na rFVIIIFc byl bez ohledu na věk spojen s lepší kontrolou krvácení a snížením počtu aplikací, zatímco spotřeba zůstala nezměněna. Přínosy byly zvláště výrazné u dětí.

Type

J_SC - Article in a specialist periodical, which is included in the SCOPUS database

CEP classification

—

OECD FORD branch

30205 - Hematology

Project

—

Continuities

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Publication year

2023

Confidentiality

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Name of the periodical

Transfuze a hematologie dnes

ISSN

1213-5763

e-ISSN

—

Volume of the periodical

29

Issue of the periodical within the volume

2

Country of publishing house

CZ - CZECH REPUBLIC

Number of pages

8

Pages from-to

134-141

UT code for WoS article

—

EID of the result in the Scopus database

2-s2.0-85186406388