Development of gene-editing tools for correction and validation of mutations cuasative of monogenic hematopoietic disorders
Public support
Provider
Czech Science Foundation
Programme
Junior Grants
Call for proposals
Juniorské granty 3 (SGA0201700002)
Main participants
Univerzita Karlova / 2. lékařská fakulta
Contest type
VS - Public tender
Contract ID
17-04941Y
Alternative language
Project name in Czech
Vývoj nástrojů pro opravu a validaci kauzálních mutací u pacientů s monogenně podmíněnými hematologickými onemocněními
Annotation in Czech
Monogenně podmíněné genetické choroby postihují miliony pacientů po celém světě. Významnou skupinu těchto chorob tvoří onemocnění postihující hematopoetické buňky, což má za následek poruchy krvetvorby či imunity. Pro tyto pacienty je v současné době jedinou efektivní léčbou alogenní transplantace kostní dřeně (TKD), díky níž lze nahradit hematopoetické kmenové buňky obsahující nefunkční gen. TKD je však u těchto pacientů spojena s výraznou toxicitou a zvýšeným rizikem úmrtí. Genová a buněčná terapie představuje novou naději pro pacienty s geneticky podmíněnými hematologickými chorobami. Tento unikátní léčebný přístup využívá technologie tzv. místně-specifických nukleáz a donoru obsahujícího „zdravou“ DNA. Pomocí těchto nástrojů lze v buňkách pacientů ex vivo opravit mutovaný gen odpovědný za vznik onemocnění. Opravené kmenové (případně indukované pluripotentní kmenové) buňky jsou následně vráceny zpět do těla pacienta. Podobně jako v případě klasické TKD tento přístup zajišťuje doživotní zdroj hematopoetických buněk avšak bez extrémní toxicity, která TKD u těchto pacientů provází.
Scientific branches
R&D category
ZV - Basic research
CEP classification - main branch
FD - Oncology and haematology
CEP - secondary branch
—
CEP - another secondary branch
—
OECD FORD - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)
30204 - Oncology<br>30205 - Hematology
Solution timeline
Realization period - beginning
Jan 1, 2017
Realization period - end
Dec 31, 2021
Project status
—
Latest support payment
Apr 10, 2019
Data delivery to CEP
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data delivery code
CEP21-GA0-GJ-R/02:1
Data delivery date
Feb 22, 2021
Finance
Total approved costs
5,538 thou. CZK
Public financial support
5,538 thou. CZK
Other public sources
0 thou. CZK
Non public and foreign sources
0 thou. CZK