Correction of mutations underlying Fanconi anemia by prime editing - a novel therapeutical strategy for patients with inherited bone marrow failure syndromes
Public support
Provider
Ministry of Health
Programme
—
Call for proposals
SMZ0202400001
Main participants
Univerzita Karlova / 2. lékařská fakulta
Contest type
VS - Public tender
Contract ID
NW24-08-00388
Alternative language
Project name in Czech
Oprava kauzálních mutací Fanconiho anémie pomocí prime editace – vývoj nové léčebné strategie pro pacienty s vrozenými syndromy selhání kostní dřeně
Annotation in Czech
Fanconiho anemie (FA) je vzácné genetické onemocnění ze skupiny vrozených syndromů selhání kostní dřeně způsobené mutacemi některého z 23 popsaných kauzálních genů. Mezi nejzávažnější komplikace FA patří selhání kostní dřeně, jehož jedinou definitivní léčbou je transplantace kostní dřeně (TKD) od zdravého dárce. Morbidita a mortalita spojená s alogenní TKD a omezená dostupnost dárců však dramaticky ovlivňují výsledky léčby a kvalitu života pacientů. Autologní transplantace pacientových krvetvorných buněk, ve kterých je pomocí genové editace opravena kauzální mutace, představuje atraktivní léčebnou strategii, která by mohla eliminovat řadu závažných toxicit provázejících alogenní TKD. U FA pacientů je však její potenciál limitovaný zejména kvůli genetickému pozadí onemocnění, které znemožňuje využít tradiční editační strategie pro opravu mutací. Prime editace je pokročilá metoda genové editace využívající odlišné buněčné procesy pro docílení změny sekvence DNA, které nejsou limitovány genetickým pozadím FA, což z ní činí potenciálně průlomovou editační technologii pro tyto pacienty. Oprava kauzálních mutací FA pomocí prime editace však nebyla doposud publikována. Cílem navrhovaného projektu je prokázat potenciál prime editace v terapii FA a zhodnotit účinnost, bezpečnost a také robustnost této unikátní editační technologie v opravě různých typů aberací odpovědných za vznik FA.
Scientific branches
R&D category
AP - Applied research
OECD FORD - main branch
30205 - Hematology
OECD FORD - secondary branch
—
OECD FORD - another secondary branch
—
CEP - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)
FD - Oncology and haematology
Solution timeline
Realization period - beginning
May 1, 2024
Realization period - end
Dec 31, 2027
Project status
Z - Beginning multi-year project
Latest support payment
—
Data delivery to CEP
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data delivery code
CEP24-MZ0-NW-R
Data delivery date
Mar 25, 2024
Finance
Total approved costs
9,970 thou. CZK
Public financial support
9,970 thou. CZK
Other public sources
0 thou. CZK
Non public and foreign sources
0 thou. CZK