All

What are you looking for?

All
Projects
Results
Organizations

Quick search

  • Projects supported by TA ČR
  • Excellent projects
  • Projects with the highest public support
  • Current projects

Smart search

  • That is how I find a specific +word
  • That is how I leave the -word out of the results
  • “That is how I can find the whole phrase”

Advanced genome editing: Extracellular vesicle in disease modelling and mouse models development

Public support

  • Provider

    Ministry of Education, Youth and Sports

  • Programme

  • Call for proposals

    SMSM2022LU002

  • Main participants

    Ústav molekulární genetiky AV ČR, v. v. i.

  • Contest type

    VS - Public tender

  • Contract ID

    -

Alternative language

  • Project name in Czech

    Pokročilá editace genomu: extracelulární vezikuly v modelování nemocí a vývoji myších modelů

  • Annotation in Czech

    Projekt je zaměřen na vývoj technologií pro genovou terapii, zejména technologie doručení (delivery), což je vedle vlastní korekce funkce genu stejně důležitou součástí genové terapie, neboť bez efektivního doručení se nemoc nepodaří vyléčit či zastavit. Projekt je plně v souladu s cíli COST Action „GenE-Humdi“, která se zabývá technologiemi editace genomu (GE) otevírající možnosti léčby nemocí pomocí přesných úprav genomu pacientů. GE dosáhla zejména pomocí zvířecích modelů významných úspěchů v korekci řady genetických poruch, infekčních onemocnění i rakoviny, a nyní již probíhají klinické studie. Nicméně stále však existují významné obavy a určitá omezení spojená s těmito technologiemi. Členové COST Action „GenE-Humdi“ usilují o zlepšení technologie GE a její etablování pro použití při léčbě lidských onemocnění. Toto je také náplň a cíl tohoto projektu, který se zabývá extracelulárními vezikuly (EV) a adeno-asociovanými viry (AAV). Již jsme vyvinuli metodu účinné produkce a vytěžení EV ze sekundárních buněčných kultur umožňující ko-produkci AAV z buněk balících AAV. Složené částice EV-AAV byly testovány jako vektory nesoucí cílené konstrukty. V projektu bude tato technologie dopracována tak, aby EV/EV-AAV částice obsahující konkrétní aktivní molekuly byly schopné cíleného přenosu molekul do konkrétních tkání ke korekci genových funkcí, resp. korekci fyziologických funkcí orgánů. Specifické cíle projektu: Cíl 1: Identifikace proteinů nutných pro vstup EV nebo EV-AAV do zygoty/oocytů/buněk. Cíl 2: Modifikace proteinů za účelem lokalizace molekul do extracelulárních vezikulů (exosomů). Cíl 3: Cílený přenos molekul pomocí EVs/EV-AAV do specifických buněčných typů. Cíl 4: Testování modifikovaných EV/EV-AAV in vivo.

Scientific branches

  • R&D category

    ZV - Basic research

  • OECD FORD - main branch

    10603 - Genetics and heredity (medical genetics to be 3)

  • OECD FORD - secondary branch

    10608 - Biochemistry and molecular biology

  • OECD FORD - another secondary branch

    10607 - Virology

  • CEP - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)

    CE - Biochemistry<br>EB - Genetics and molecular biology<br>EE - Microbiology, virology

Solution timeline

  • Realization period - beginning

    Sep 1, 2023

  • Realization period - end

    Aug 31, 2026

  • Project status

    B - Running multi-year project

  • Latest support payment

    Feb 15, 2024

Data delivery to CEP

  • Confidentiality

    S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

  • Data delivery code

    CEP24-MSM-LU-R

  • Data delivery date

    Feb 19, 2024

Finance

  • Total approved costs

    4,500 thou. CZK

  • Public financial support

    4,500 thou. CZK

  • Other public sources

    0 thou. CZK

  • Non public and foreign sources

    0 thou. CZK