Advanced genome editing: Extracellular vesicle in disease modelling and mouse models development
Public support
Provider
Ministry of Education, Youth and Sports
Programme
—
Call for proposals
SMSM2022LU002
Main participants
Ústav molekulární genetiky AV ČR, v. v. i.
Contest type
VS - Public tender
Contract ID
-
Alternative language
Project name in Czech
Pokročilá editace genomu: extracelulární vezikuly v modelování nemocí a vývoji myších modelů
Annotation in Czech
Projekt je zaměřen na vývoj technologií pro genovou terapii, zejména technologie doručení (delivery), což je vedle vlastní korekce funkce genu stejně důležitou součástí genové terapie, neboť bez efektivního doručení se nemoc nepodaří vyléčit či zastavit. Projekt je plně v souladu s cíli COST Action „GenE-Humdi“, která se zabývá technologiemi editace genomu (GE) otevírající možnosti léčby nemocí pomocí přesných úprav genomu pacientů. GE dosáhla zejména pomocí zvířecích modelů významných úspěchů v korekci řady genetických poruch, infekčních onemocnění i rakoviny, a nyní již probíhají klinické studie. Nicméně stále však existují významné obavy a určitá omezení spojená s těmito technologiemi. Členové COST Action „GenE-Humdi“ usilují o zlepšení technologie GE a její etablování pro použití při léčbě lidských onemocnění. Toto je také náplň a cíl tohoto projektu, který se zabývá extracelulárními vezikuly (EV) a adeno-asociovanými viry (AAV). Již jsme vyvinuli metodu účinné produkce a vytěžení EV ze sekundárních buněčných kultur umožňující ko-produkci AAV z buněk balících AAV. Složené částice EV-AAV byly testovány jako vektory nesoucí cílené konstrukty. V projektu bude tato technologie dopracována tak, aby EV/EV-AAV částice obsahující konkrétní aktivní molekuly byly schopné cíleného přenosu molekul do konkrétních tkání ke korekci genových funkcí, resp. korekci fyziologických funkcí orgánů. Specifické cíle projektu: Cíl 1: Identifikace proteinů nutných pro vstup EV nebo EV-AAV do zygoty/oocytů/buněk. Cíl 2: Modifikace proteinů za účelem lokalizace molekul do extracelulárních vezikulů (exosomů). Cíl 3: Cílený přenos molekul pomocí EVs/EV-AAV do specifických buněčných typů. Cíl 4: Testování modifikovaných EV/EV-AAV in vivo.
Scientific branches
R&D category
ZV - Basic research
OECD FORD - main branch
10603 - Genetics and heredity (medical genetics to be 3)
OECD FORD - secondary branch
10608 - Biochemistry and molecular biology
OECD FORD - another secondary branch
10607 - Virology
CEP - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)
CE - Biochemistry<br>EB - Genetics and molecular biology<br>EE - Microbiology, virology
Solution timeline
Realization period - beginning
Sep 1, 2023
Realization period - end
Aug 31, 2026
Project status
B - Running multi-year project
Latest support payment
Feb 15, 2024
Data delivery to CEP
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data delivery code
CEP24-MSM-LU-R
Data delivery date
Feb 19, 2024
Finance
Total approved costs
4,500 thou. CZK
Public financial support
4,500 thou. CZK
Other public sources
0 thou. CZK
Non public and foreign sources
0 thou. CZK