All

What are you looking for?

All
Projects
Results
Organizations

Quick search

  • Projects supported by TA ČR
  • Excellent projects
  • Projects with the highest public support
  • Current projects

Smart search

  • That is how I find a specific +word
  • That is how I leave the -word out of the results
  • “That is how I can find the whole phrase”
NT14451

New technology for correction of mutations in monogenetic diseases by targeted reparation of mutations using specific nucleases

Public support

  • Provider

    Ministry of Health

  • Programme

    Ministry of Health?s Departmental Research and Development Programme III

  • Call for proposals

    VaV pro Ministerstvo zdravotnictví III 4 (SMZ0201301)

  • Main participants

  • Contest type

    VS - Public tender

  • Contract ID

    NT14451-3/2013

Alternative language

  • Project name in Czech

    Nová technologie korekce mutací u monogenetických onemocnění pomocí cílené opravy specifickými nukleázami

  • Annotation in Czech

    Jedním z největších cílů genové terapie je dosáhnout výměny defektního genu, nebo jeho části, za funkční gen ve své přirozené chromosomální lokalizaci a tím se vyvarovat začlenění celého terapeutického genu s případnými cizími či regulačními sekvencemi. Navržený projekt bude zavádět a ověřovat novou technologii, která spočívá ve speciální cílené terapii mutací způsobujících monogenetické choroby. Tato technologie je založena na využití transcription activator–like effector nukleáz (TALEN), které pomohou vkládat korigované (normálně funkční) sekvence na místo poškozené DNA. K ověření genově-terapeutických možností byly vybrány dvě onemocnění: Diamond–Blackfan anemie (DBA) a hemofilie A. Dílčími cíly projektu jsou: vytvoření nových myších modelů zmíněných chorob pomocí TALEN-technologie tak, aby lépe odpovídaly lidským mutacím, korekce mutací pomocí genové terapie, vytvoření sady specifických TALE-nukleáz ke korekci mutací u lidí a jejich validace v buňkách získaných od pacientů.

Scientific branches

  • R&D category

    NV - Nonindustrial research (Applied research excluded Industrial research)

  • CEP classification - main branch

    EB - Genetics and molecular biology

  • CEP - secondary branch

    FD - Oncology and haematology

  • CEP - another secondary branch

  • OECD FORD - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)

    10603 - Genetics and heredity (medical genetics to be 3)<br>10604 - Reproductive biology (medical aspects to be 3)<br>10605 - Developmental biology<br>10608 - Biochemistry and molecular biology<br>10609 - Biochemical research methods<br>30101 - Human genetics<br>30204 - Oncology<br>30205 - Hematology

Completed project evaluation

  • Provider evaluation

    U - Uspěl podle zadání (s publikovanými či patentovanými výsledky atd.)

  • Project results evaluation

    New murine model of Diamodn-Blackfan Anemia (DBA) was prepared with new Arginine 67 deletion (p.67delR) in Rps19 gene with new phenotype. Model may be used for next studies of essential proteins functions in DBA.

Solution timeline

  • Realization period - beginning

    May 1, 2013

  • Realization period - end

    Dec 31, 2015

  • Project status

    U - Finished project

  • Latest support payment

    Mar 20, 2015

Data delivery to CEP

  • Confidentiality

    S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

  • Data delivery code

    CEP16-MZ0-NT-U/02:1

  • Data delivery date

    Dec 19, 2016

Finance

  • Total approved costs

    7,803 thou. CZK

  • Public financial support

    7,803 thou. CZK

  • Other public sources

    0 thou. CZK

  • Non public and foreign sources

    0 thou. CZK