Development towards therapy of macular degeneration of retina by derivatives of human pluripotent stem cells
Public support
Provider
Ministry of Health
Programme
—
Call for proposals
SMZ0202200001
Main participants
Masarykova univerzita / Lékařská fakulta
Contest type
VS - Public tender
Contract ID
NU22-08-00629
Alternative language
Project name in Czech
Vývoj postupů pro léčbu makulární degenerace sítnice deriváty lidských pluripotentních kmenových buněk
Annotation in Czech
Makulární degenerace sítnice (Age-related Macular Degeneration; AMD) je závažným polyfaktoriálním onemocněním oka, postihujícím stále vyšší procento populace, mimo jiné také díky rostoucímu věku dožití. Pro její takzvanou suchou formu, která je často předstupněm k vlhké formě, neexistuje v současnosti žádná racionální léčba. Klíčovým prvkem v patogenezi AMD je ztráta funkce buněk pigmentového epitelu sítnice (Retinal Pigment Epithelium; RPE), který spoluvytváří optimální prostředí pro funkci fotoreceptorů. Důsledkem této poruchy je poškození fotoreceptorů a následná ireverzibilní ztráta vidění v poškozených oblastech sítnice. Jednou z možných cest k nápravě této poruchy je náhrada RPE buněk sítnice buňkami diferencovanými ex vivo z lidských pluripotentních kmenových buněk. Pluripotentní kmenové buňky, embryonální či indukované, mají neomezenou reprodukční a diferenciační kapacitu a představují proto téměř dokonalý zdroj pro přípravu léčivých přípravků pro pokročilé terapie, které jsou v současnosti vyvíjeny a klinicky testovány na mnoha institucích na celém světě. Toto platí také pro RPE buňky pro léčbu AMD, pro niž je tato strategie testována již v několika klinických studiích Fáze I/II, s velmi slibnými výsledky. V rámci našeho projektu hodláme stavět na našich mnohaletých zkušenostech s biologií lidských embryonálních kmenových buněk a s vývojem postupů pro jejich aplikace v biomedicíně. Využijeme dostupnosti námi nyní nově vytvářených linií lidských embryonálních kmenových buněk v kvalitě pro klinické aplikace (za cGMP podmínek a v souladu s podmínkami stanovenými SÚKL) a z nich vytvoříme RPE buňky za podmínek zachovávajících jejich klinickou aplikovatelnost. Klíčovým výstupem řešení tohoto projektu bude kompletní metodologie včetně veškeré nezbytné dokumentace požadované regulačními orgány pro produkci RPE buněk pro léčbu AMD. Tímto bude vybudován první a nejdůležitější předpoklad pro posun tohoto způsobu léčky AMD směrem k preklinickým a klinickým zkouškám.
Scientific branches
R&D category
AP - Applied research
OECD FORD - main branch
10605 - Developmental biology
OECD FORD - secondary branch
30402 - Technologies involving the manipulation of cells, tissues, organs or the whole organism (assisted reproduction)
OECD FORD - another secondary branch
—
CEP - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)
EB - Genetics and molecular biology<br>EI - Biotechnology and bionics
Solution timeline
Realization period - beginning
May 1, 2022
Realization period - end
Dec 31, 2025
Project status
B - Running multi-year project
Latest support payment
Apr 19, 2022
Data delivery to CEP
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data delivery code
CEP23-MZ0-NU-R
Data delivery date
Nov 21, 2023
Finance
Total approved costs
11,333 thou. CZK
Public financial support
11,333 thou. CZK
Other public sources
0 thou. CZK
Non public and foreign sources
0 thou. CZK