Pharmacotherapy in patients with lysosomal storage diseases
The result's identifiers
Result code in IS VaVaI
<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00064165%3A_____%2F24%3A10481163" target="_blank" >RIV/00064165:_____/24:10481163 - isvavai.cz</a>
Result on the web
<a href="https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=CwwUULCKqE" target="_blank" >https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=CwwUULCKqE</a>
DOI - Digital Object Identifier
—
Alternative languages
Result language
čeština
Original language name
Farmakoterapie u pacientů s lysosomálními střádavými onemocněními
Original language description
Lysosomální střádavá onemocnění (lysosomal storage diseases, LSD) jsou skupinou více než 70 onemocnění, jejichž nejčastější příčinou je nedostatečná aktivita některého z hydrolytických enzymů. Tento přehledový článek ilustruje aktuální terapeutické možnosti LSD. Jedná se o enzymovou substituční terapii, substrát redukující terapii, terapii chaperony a transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Mezi další slibné strategie vyvinuté v posledních letech patří genová terapie nebo genová terapie hematopoetických kmenových buněk. U všech z uvedených terapií platí zlaté pravidlo, že k dosažení dobrého účinku léčby je zásadní časná diagnostika onemocnění a zahájení léčby.
Czech name
Farmakoterapie u pacientů s lysosomálními střádavými onemocněními
Czech description
Lysosomální střádavá onemocnění (lysosomal storage diseases, LSD) jsou skupinou více než 70 onemocnění, jejichž nejčastější příčinou je nedostatečná aktivita některého z hydrolytických enzymů. Tento přehledový článek ilustruje aktuální terapeutické možnosti LSD. Jedná se o enzymovou substituční terapii, substrát redukující terapii, terapii chaperony a transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Mezi další slibné strategie vyvinuté v posledních letech patří genová terapie nebo genová terapie hematopoetických kmenových buněk. U všech z uvedených terapií platí zlaté pravidlo, že k dosažení dobrého účinku léčby je zásadní časná diagnostika onemocnění a zahájení léčby.
Classification
Type
J<sub>ost</sub> - Miscellaneous article in a specialist periodical
CEP classification
—
OECD FORD branch
30209 - Paediatrics
Result continuities
Project
—
Continuities
I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace
Others
Publication year
2024
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data specific for result type
Name of the periodical
Farmakoterapeutická revue
ISSN
2533-6878
e-ISSN
—
Volume of the periodical
9
Issue of the periodical within the volume
2
Country of publishing house
CZ - CZECH REPUBLIC
Number of pages
6
Pages from-to
141-146
UT code for WoS article
—
EID of the result in the Scopus database
—