Voretigene neparvovec - the first ocular gene therapy for patients with bialletic RPE65 mutation-associated inherited retinal disease
The result's identifiers
Result code in IS VaVaI
<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00216208%3A11110%2F24%3A10481356" target="_blank" >RIV/00216208:11110/24:10481356 - isvavai.cz</a>
Alternative codes found
RIV/00064165:_____/24:10481356
Result on the web
<a href="https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=aIStVyea8_" target="_blank" >https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=aIStVyea8_</a>
DOI - Digital Object Identifier
—
Alternative languages
Result language
čeština
Original language name
Voretigen neparvovek – první oční genová terapie určení pro pacienty s dystrofií sítnice na podkladě bialelických mutací v genu RPE65
Original language description
Dědičná onemocnění sítnice představují jednu z nejčastějších příčin ztráty zraku ve vyspělých zemích u dětí a mladších dospělých. Donedávna byla všechna tato onemocnění neléčitelná, pacientům byla poskytována jen symptomatická péče. Přelomový okamžik nastal v roce 2018, kdy byla Evropskou lékovou agenturou schválena první oční genová terapie voretigen neparvovekem u pacientů s dědičným onemocněním sítnice způsobeným bialelickými mutacemi v genu RPE65 kódujícím protein specifický pro retinální pigmentový epitel. Práce podává přehled o tomto léku a způsobu jeho aplikace.
Czech name
Voretigen neparvovek – první oční genová terapie určení pro pacienty s dystrofií sítnice na podkladě bialelických mutací v genu RPE65
Czech description
Dědičná onemocnění sítnice představují jednu z nejčastějších příčin ztráty zraku ve vyspělých zemích u dětí a mladších dospělých. Donedávna byla všechna tato onemocnění neléčitelná, pacientům byla poskytována jen symptomatická péče. Přelomový okamžik nastal v roce 2018, kdy byla Evropskou lékovou agenturou schválena první oční genová terapie voretigen neparvovekem u pacientů s dědičným onemocněním sítnice způsobeným bialelickými mutacemi v genu RPE65 kódujícím protein specifický pro retinální pigmentový epitel. Práce podává přehled o tomto léku a způsobu jeho aplikace.
Classification
Type
J<sub>ost</sub> - Miscellaneous article in a specialist periodical
CEP classification
—
OECD FORD branch
30207 - Ophthalmology
Result continuities
Project
<a href="/en/project/NU20-07-00182" target="_blank" >NU20-07-00182: Childhood-onset retinal dystrophies; multidisciplinary management with novel approaches to accelerate molecular diagnosis and to explore disease mechanisms</a><br>
Continuities
P - Projekt vyzkumu a vyvoje financovany z verejnych zdroju (s odkazem do CEP)
Others
Publication year
2024
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data specific for result type
Name of the periodical
Farmakoterapeutická revue
ISSN
2533-6878
e-ISSN
—
Volume of the periodical
9
Issue of the periodical within the volume
2
Country of publishing house
CZ - CZECH REPUBLIC
Number of pages
4
Pages from-to
147-151
UT code for WoS article
—
EID of the result in the Scopus database
—