Current indications and availability of modern cystic fibrosis therapy

Result code in IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F61989592%3A15110%2F21%3A73608101" target="_blank" >RIV/61989592:15110/21:73608101 - isvavai.cz</a>

Result on the web

<a href="https://farmakoterapeutickarevue.cz/cs/aktualni-indikace-a-dostupnost-moderni-terapie-cysticke-fibrozy" target="_blank" >https://farmakoterapeutickarevue.cz/cs/aktualni-indikace-a-dostupnost-moderni-terapie-cysticke-fibrozy</a>

DOI - Digital Object Identifier

—

Result language

čeština

Original language name

Aktuální indikace a dostupnost moderní terapie cystické fibrózy

Original language description

Cystická fibróza je nejčastější letální autosomálně recesivní onemocnění indoevropské populace. Podstatou onemocnění jsou mutace genu CFTR, který kóduje tvorbu proteinu označeného jako transmembránový regulátor vodivosti cystické fibrózy (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR). Tento protein CFTR je uložen v buněčné membráně, kde slouží jako transportní iontový kanál. Absence nebo porucha funkce tohoto proteinu vede k patologickému složení sekretů v organismu a je hlavní, i když ne jedinou příčinou orgánového poškození u cystické fibrózy. Ještě v nedávné době byla léčba cystické fibrózy pouze symptomatická, zaměřená na hygienu dýchacích cest, zlepšení nutričního stavu a léčbu opakovaných infekcí. Revolučním skokem v terapii cystické fibrózy bylo zavedení tzv. kauzální léčby pomocí modulátorů proteinu CFTR. Jde o látky, které pozitivně ovlivňují množství nebo funkci proteinu CFTR. V současnosti je k dispozici již několik modulátorů CFTR, které působí na různé typy poškození proteinu CFTR, respektive na řadu různých mutací genu CFTR.

Czech name

Aktuální indikace a dostupnost moderní terapie cystické fibrózy

Czech description

Cystická fibróza je nejčastější letální autosomálně recesivní onemocnění indoevropské populace. Podstatou onemocnění jsou mutace genu CFTR, který kóduje tvorbu proteinu označeného jako transmembránový regulátor vodivosti cystické fibrózy (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR). Tento protein CFTR je uložen v buněčné membráně, kde slouží jako transportní iontový kanál. Absence nebo porucha funkce tohoto proteinu vede k patologickému složení sekretů v organismu a je hlavní, i když ne jedinou příčinou orgánového poškození u cystické fibrózy. Ještě v nedávné době byla léčba cystické fibrózy pouze symptomatická, zaměřená na hygienu dýchacích cest, zlepšení nutričního stavu a léčbu opakovaných infekcí. Revolučním skokem v terapii cystické fibrózy bylo zavedení tzv. kauzální léčby pomocí modulátorů proteinu CFTR. Jde o látky, které pozitivně ovlivňují množství nebo funkci proteinu CFTR. V současnosti je k dispozici již několik modulátorů CFTR, které působí na různé typy poškození proteinu CFTR, respektive na řadu různých mutací genu CFTR.

Type

J_ost - Miscellaneous article in a specialist periodical

CEP classification

—

OECD FORD branch

30203 - Respiratory systems

Project

—

Continuities

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Publication year

2021

Confidentiality

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Name of the periodical

Farmakoterapeutická revue

ISSN

2533-6878

e-ISSN

—

Volume of the periodical

6

Issue of the periodical within the volume

5

Country of publishing house

CZ - CZECH REPUBLIC

Number of pages

4

Pages from-to

586-589

UT code for WoS article

—

EID of the result in the Scopus database

—