Optimization of cystic fibrosis patient-derived cellular models to asses restoration of CFTR function in patients with cystic fibrosis
Public support
Provider
Ministry of Health
Programme
—
Call for proposals
SMZ0202300001
Main participants
Univerzita Karlova / 2. lékařská fakulta
Contest type
VS - Public tender
Contract ID
NU23-07-00079
Alternative language
Project name in Czech
Optimalizace buněčných modelů, odvozených z vlastních tkání pacientů s cystickou fibrózou, pro posouzení obnovy funkce chloridového kanálku CFTR
Annotation in Czech
Objev modulátorů, které cílí na transmembránový regulátor vodivosti asociovaný s cystickou fibrózou (CFTR), otevřel etapu kauzální léčby cystické fibrózy (CF). I když se tato terapie nazývá mutačně specifická, liší se míra odpovědi na léčbu i mezi těmi pacienty, kteří mají identický CFTR genotyp. K in vitro predikci konkrétní odpovědi pacienta na léčbu se s ohledem na vysokou expresi CFTR proteinu využívají buňky střevního epitelu a z nich odvozený model intestinálních organoidů. Tento model však neodpovídá situaci v nejvíce postiženém orgánu u pacientů s CF, kterým jsou plíce. Proto se v posledních letech objevují modely odvozené z buněk respiračního epitelu, jmenovitě kultury nosních epitelových buněk diferencovaných na rozhraní vzduch-tekutina (air-liquid interface, ALI) a nosní organoidy. Navrhovaný projekt počítá s přípravou kultur nosních buněk a nosních i střevních organoidů od českých pacientů s CF s různými CFTR genotypy. Výstupem projektu bude optimalizace jednotlivých modelů a jejich vzájemné porovnání, dále jejich využití k predikci klinické odpovědi a stratifikaci pacientů coby vhodných kandidátů k dané léčbě CFTR modulátory.
Scientific branches
R&D category
AP - Applied research
OECD FORD - main branch
30209 - Paediatrics
OECD FORD - secondary branch
—
OECD FORD - another secondary branch
—
CEP - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)
FG - Paediatrics
Solution timeline
Realization period - beginning
May 1, 2023
Realization period - end
Dec 31, 2026
Project status
B - Running multi-year project
Latest support payment
Apr 28, 2023
Data delivery to CEP
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data delivery code
CEP24-MZ0-NU-R
Data delivery date
Feb 21, 2024
Finance
Total approved costs
15,270 thou. CZK
Public financial support
15,270 thou. CZK
Other public sources
0 thou. CZK
Non public and foreign sources
0 thou. CZK