All

What are you looking for?

All
Projects
Results
Organizations

Quick search

  • Projects supported by TA ČR
  • Excellent projects
  • Projects with the highest public support
  • Current projects

Smart search

  • That is how I find a specific +word
  • That is how I leave the -word out of the results
  • “That is how I can find the whole phrase”

Targeting FGFR3 activation as a treatment for skeletal dysplasia

Public support

  • Provider

    Ministry of Health

  • Programme

    Programme to support medical applied research in 2015 to 2022

  • Call for proposals

    Zdravotnický AV 4 (SMZ0201800001)

  • Main participants

    Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně

  • Contest type

    VS - Public tender

  • Contract ID

    NV18-08-00567

Alternative language

  • Project name in Czech

    Vývoj inhibitoru FGFR3 pro léčbu kosterní dysplázie

  • Annotation in Czech

    Aktivující mutace v receptoru 3 pro růstový faktor fibroblastů (FGFR3) způsobují nejrozšířenější formu trpasličího vzrůstu u lidí, achondroplázii. I když je achondroplázie považovaná za léčitelné onemocnění, v současnosti žádná léčba neexistuje. Navíc právě vyvíjené léky mají spíše omezený efekt kvůli vzniku rezistence, což vede k nutnosti vyvinout nové přístupy. Naše prvotní data ukazují účinnou inhibici FGFR3 signalizace u modelů achondroplazie pomocí RNA aptametru, malé molekuly vyvinuté in vitro selekcí. Vazba aptameru na FGF2, ligand pro FGFR3, zabraňuje aktivaci FGFR3 a dokazuje tak použitelnost RNA aptameru jako inhibitoru FGFR signalizace. Pro terapeutické účely je však nutné vyvinout aptamer cílící přímo na receptor FGFR3, tak aby nedocházelo k omezení funkce jiných FGF receptorů. V tomto projektu budeme in vitro selekcí vyvíjet RNA aptamer, který zabraní aktivaci FGFR3, a bude využitelný jako lék pro léčbu růstových poruch.

Scientific branches

  • R&D category

    AP - Applied research

  • OECD FORD - main branch

    10603 - Genetics and heredity (medical genetics to be 3)

  • OECD FORD - secondary branch

    10401 - Organic chemistry

  • OECD FORD - another secondary branch

  • CEP - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)

    CC - Organic chemistry<br>EB - Genetics and molecular biology

Completed project evaluation

  • Provider evaluation

    V - Vynikající výsledky projektu (s mezinárodním významem atd.)

  • Project results evaluation

    Very successful project of a high international significance, which brought new important findings in the field of treatment of skeletal dysplasia. The developed procedure for the treatment of achondroplasia is currently at the stage of clinical trials. The goals of the project were not only met, but significantly exceeded (11xJimp among others). However, the promised international patent remains to be resolved - it has not yet been documented, according to the research team, patent proceedings are still ongoing (as of March 2019). Real application of the results in practice can be expected in a short time - in case of successful clinical testing, the results can be used in the treatment of achondroplasia. Junior workers/students also participated to a lesser extent in the solution of the project. Fundamental deficiencies in the management of allocated funds were not found - transfers of funds were continuously justified.

Solution timeline

  • Realization period - beginning

    May 1, 2018

  • Realization period - end

    Dec 31, 2022

  • Project status

    U - Finished project

  • Latest support payment

    Apr 26, 2021

Data delivery to CEP

  • Confidentiality

    S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

  • Data delivery code

    CEP23-MZ0-NV-U

  • Data delivery date

    Jun 22, 2023

Finance

  • Total approved costs

    7,017 thou. CZK

  • Public financial support

    7,017 thou. CZK

  • Other public sources

    0 thou. CZK

  • Non public and foreign sources

    0 thou. CZK