Targeting FGFR3 activation as a treatment for skeletal dysplasia
Public support
Provider
Ministry of Health
Programme
Programme to support medical applied research in 2015 to 2022
Call for proposals
Zdravotnický AV 4 (SMZ0201800001)
Main participants
Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně
Contest type
VS - Public tender
Contract ID
NV18-08-00567
Alternative language
Project name in Czech
Vývoj inhibitoru FGFR3 pro léčbu kosterní dysplázie
Annotation in Czech
Aktivující mutace v receptoru 3 pro růstový faktor fibroblastů (FGFR3) způsobují nejrozšířenější formu trpasličího vzrůstu u lidí, achondroplázii. I když je achondroplázie považovaná za léčitelné onemocnění, v současnosti žádná léčba neexistuje. Navíc právě vyvíjené léky mají spíše omezený efekt kvůli vzniku rezistence, což vede k nutnosti vyvinout nové přístupy. Naše prvotní data ukazují účinnou inhibici FGFR3 signalizace u modelů achondroplazie pomocí RNA aptametru, malé molekuly vyvinuté in vitro selekcí. Vazba aptameru na FGF2, ligand pro FGFR3, zabraňuje aktivaci FGFR3 a dokazuje tak použitelnost RNA aptameru jako inhibitoru FGFR signalizace. Pro terapeutické účely je však nutné vyvinout aptamer cílící přímo na receptor FGFR3, tak aby nedocházelo k omezení funkce jiných FGF receptorů. V tomto projektu budeme in vitro selekcí vyvíjet RNA aptamer, který zabraní aktivaci FGFR3, a bude využitelný jako lék pro léčbu růstových poruch.
Scientific branches
R&D category
AP - Applied research
OECD FORD - main branch
10603 - Genetics and heredity (medical genetics to be 3)
OECD FORD - secondary branch
10401 - Organic chemistry
OECD FORD - another secondary branch
—
CEP - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)
CC - Organic chemistry<br>EB - Genetics and molecular biology
Completed project evaluation
Provider evaluation
V - Vynikající výsledky projektu (s mezinárodním významem atd.)
Project results evaluation
Very successful project of a high international significance, which brought new important findings in the field of treatment of skeletal dysplasia. The developed procedure for the treatment of achondroplasia is currently at the stage of clinical trials. The goals of the project were not only met, but significantly exceeded (11xJimp among others). However, the promised international patent remains to be resolved - it has not yet been documented, according to the research team, patent proceedings are still ongoing (as of March 2019). Real application of the results in practice can be expected in a short time - in case of successful clinical testing, the results can be used in the treatment of achondroplasia. Junior workers/students also participated to a lesser extent in the solution of the project. Fundamental deficiencies in the management of allocated funds were not found - transfers of funds were continuously justified.
Solution timeline
Realization period - beginning
May 1, 2018
Realization period - end
Dec 31, 2022
Project status
U - Finished project
Latest support payment
Apr 26, 2021
Data delivery to CEP
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data delivery code
CEP23-MZ0-NV-U
Data delivery date
Jun 22, 2023
Finance
Total approved costs
7,017 thou. CZK
Public financial support
7,017 thou. CZK
Other public sources
0 thou. CZK
Non public and foreign sources
0 thou. CZK