Therapy with drugs containing the active ingredient LOMITAPIDE in patients with homozygous form of familial hypercholesterolemia: a statement of the committee of the Czech Society for Atherosclerosis

Result code in IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F61989592%3A15110%2F20%3A73604197" target="_blank" >RIV/61989592:15110/20:73604197 - isvavai.cz</a>

Alternative codes found

RIV/00064190:_____/21:N0000003

Result on the web

<a href="https://www.prolekare.cz/en/journals/athero-review/2020-2-12/therapy-with-drugs-containing-the-active-ingredient-lomitapide-in-patients-with-homozygous-form-of-familial-hypercholesterolemia-a-statement-of-the-committee-of-the-czech-society-for-atherosclerosis-122603/download?hl=cs" target="_blank" >https://www.prolekare.cz/en/journals/athero-review/2020-2-12/therapy-with-drugs-containing-the-active-ingredient-lomitapide-in-patients-with-homozygous-form-of-familial-hypercholesterolemia-a-statement-of-the-committee-of-the-czech-society-for-atherosclerosis-122603/download?hl=cs</a>

DOI - Digital Object Identifier

—

Result language

čeština

Original language name

Terapie léčivy s obsahem účinné látky LOMITAPID u pacientů s homozygotní formou familiární hypercholesterolemie: stanovisko výboru České společnosti pro aterosklerózu

Original language description

Familiární hypercholesterolemie (FH) je nejčastějším monogenním dědičným metabolickým onemocněním člověka. Pro FH je charakteristická snížená clearance LDL-částic cholesterolu (LDL-C), které tak zůstávají v krevním oběhu. Snížená schopnost vychytávání částic LDL-C je způsobena autosomálně dominantní, vzácně autosomálně recesivní mutací v jednom ze 3 genů, které jsou nezbytné pro správnou vazbu LDL-C na receptor jaterních buněk [1]. Zvýšená hladina LDL-C v krvi způsobuje urychlení aterosklerotických změn a rozvoj postižení tepen, zvyšuje tedy nemocnost i úmrtnost pacientů, kteří mají při stejné hladině LDL-C z důvodu dlouhodobého až celoživotního působení zvýšených hladin LDL-C až 5krát vyšší riziko výskytu aterotrombotické příhody než pacient s dyslipidemií jinou než FH [1]. Základem léčby jsou dietní opatření, pravidelný pohyb, nekuřáctví a farmakologická léčba zahrnující léčiva ze skupiny inhibitorů HMGCoA-reduktázy (statinů) a dle dosažení cíle léčby v kombinaci s dalšími hypolipidemiky (ezetimib, sekvestranty žlučových kyselin, eventuálně fibráty) v maximálně tolerovaných dávkách. Dalším krokem je přidání PCSK9-inhibitorů, konkrétně evolokumabu, který má indikaci pro léčbu HoFH pacientů. Upozorňujeme, že podle aktuálně platných úhradových podmínek pro tuto léčbu není terapie evolokumabem u HoFH hrazena; o této možnosti je třeba jednat s konkrétní zdravotní pojišťovnou [1]. Homozygoti FH mají hladinu LDL-C zvýšenou až 10krát oproti zdravým dospělým. Hladina jejich LDL-C bývá obvykle okolo hodnoty 13 mmol/l nebo vyšší [1]. Z toho vyplývá, že i přes kombinovanou terapii zůstane část těchto pacientů svými hodnotami daleko od cílů doporučených ESC/EAS. Pro pacienty, u nichž se s pomocí výše uvedených terapeutických intervencí nepodaří dosáhnout cíle léčby definované ESC/EAC (European Society of Cardiology/European Atherosclerosis Society) pro pacienty s FH bez dalších rizikových faktorů 1,8 mmol/l, resp. &lt; 1,4 mmol/l pro pacienty s familiární hypercholesterolemií a velmi vysokým kardiovaskulárním rizikem (tj. s aterosklerotickým kardiovaskulárním onemocněním nebo alespoň jedním dalším velkým rizikovým faktorem), je další možností nasazení na terapii lomitapidem. Při nedosažení terapeutických cílů lze zvážit léčbu pomocí lipoproteinové aferézy, případně transplantaci jater [2,3].

Czech name

Terapie léčivy s obsahem účinné látky LOMITAPID u pacientů s homozygotní formou familiární hypercholesterolemie: stanovisko výboru České společnosti pro aterosklerózu

Czech description

Familiární hypercholesterolemie (FH) je nejčastějším monogenním dědičným metabolickým onemocněním člověka. Pro FH je charakteristická snížená clearance LDL-částic cholesterolu (LDL-C), které tak zůstávají v krevním oběhu. Snížená schopnost vychytávání částic LDL-C je způsobena autosomálně dominantní, vzácně autosomálně recesivní mutací v jednom ze 3 genů, které jsou nezbytné pro správnou vazbu LDL-C na receptor jaterních buněk [1]. Zvýšená hladina LDL-C v krvi způsobuje urychlení aterosklerotických změn a rozvoj postižení tepen, zvyšuje tedy nemocnost i úmrtnost pacientů, kteří mají při stejné hladině LDL-C z důvodu dlouhodobého až celoživotního působení zvýšených hladin LDL-C až 5krát vyšší riziko výskytu aterotrombotické příhody než pacient s dyslipidemií jinou než FH [1]. Základem léčby jsou dietní opatření, pravidelný pohyb, nekuřáctví a farmakologická léčba zahrnující léčiva ze skupiny inhibitorů HMGCoA-reduktázy (statinů) a dle dosažení cíle léčby v kombinaci s dalšími hypolipidemiky (ezetimib, sekvestranty žlučových kyselin, eventuálně fibráty) v maximálně tolerovaných dávkách. Dalším krokem je přidání PCSK9-inhibitorů, konkrétně evolokumabu, který má indikaci pro léčbu HoFH pacientů. Upozorňujeme, že podle aktuálně platných úhradových podmínek pro tuto léčbu není terapie evolokumabem u HoFH hrazena; o této možnosti je třeba jednat s konkrétní zdravotní pojišťovnou [1]. Homozygoti FH mají hladinu LDL-C zvýšenou až 10krát oproti zdravým dospělým. Hladina jejich LDL-C bývá obvykle okolo hodnoty 13 mmol/l nebo vyšší [1]. Z toho vyplývá, že i přes kombinovanou terapii zůstane část těchto pacientů svými hodnotami daleko od cílů doporučených ESC/EAS. Pro pacienty, u nichž se s pomocí výše uvedených terapeutických intervencí nepodaří dosáhnout cíle léčby definované ESC/EAC (European Society of Cardiology/European Atherosclerosis Society) pro pacienty s FH bez dalších rizikových faktorů 1,8 mmol/l, resp. &lt; 1,4 mmol/l pro pacienty s familiární hypercholesterolemií a velmi vysokým kardiovaskulárním rizikem (tj. s aterosklerotickým kardiovaskulárním onemocněním nebo alespoň jedním dalším velkým rizikovým faktorem), je další možností nasazení na terapii lomitapidem. Při nedosažení terapeutických cílů lze zvážit léčbu pomocí lipoproteinové aferézy, případně transplantaci jater [2,3].

Type

J_ost - Miscellaneous article in a specialist periodical

CEP classification

—

OECD FORD branch

30202 - Endocrinology and metabolism (including diabetes, hormones)

Project

—

Continuities

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Publication year

2020

Confidentiality

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Name of the periodical

AtheroReview

ISSN

2464-6555

e-ISSN

—

Volume of the periodical

5

Issue of the periodical within the volume

2

Country of publishing house

CZ - CZECH REPUBLIC

Number of pages

7

Pages from-to

76-82

UT code for WoS article

—

EID of the result in the Scopus database

—