Optimalizace buněčných modelů, odvozených z vlastních tkání pacientů s cystickou fibrózou, pro posouzení obnovy funkce chloridového kanálku CFTR

Poskytovatel

Ministerstvo zdravotnictví

Program

Program na podporu zdravotnického aplikovaného výzkumu na léta 2020 - 2026

Veřejná soutěž

SMZ0202300001

Hlavní účastníci

Univerzita Karlova / 2. lékařská fakulta

Druh soutěže

VS - Veřejná soutěž

Číslo smlouvy

NU23-07-00079

Název projektu anglicky

Optimization of cystic fibrosis patient-derived cellular models to asses restoration of CFTR function in patients with cystic fibrosis

Anotace anglicky

The discovery of modulators that target cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein has opened the era of cystic fibrosis (CF) curative treatment. Although this therapy is termed mutation specific, strikingly a level of therapeutic response differs among patients with the identical CFTR genotype. Intestinal epithelial cells highly expressing CFTR and a derived model of intestinal organoids are used to determine in vitro individual responsiveness to modulator therapy. This model is not representative of situation in lungs, the most affected organ in patients with CF. Therefore, other models, derived from airway epithelial cells, have emerged in recent years, namely human nasal epithelial cells cultures differentiated in air-liquid interface (ALI) and nasal organoids. The proposed project aims to set nasal epithelial cells monolayers, nasal and intestinal organoids from the Czech CF patients with different CFTR genotypes. The project output is to optimize and compare aforementioned models, to evaluate them for their predicted clinical response and based on these models to identify suitable subjects for particular modulator therapy.

Kategorie VaV

AP - Aplikovaný výzkum

OECD FORD - hlavní obor

30209 - Paediatrics

OECD FORD - vedlejší obor

—

OECD FORD - další vedlejší obor

—

CEP - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)

FG - Pediatrie

Zahájení řešení

1. 5. 2023

Ukončení řešení

31. 12. 2026

Poslední stav řešení

B - Běžící víceletý projekt

Poslední uvolnění podpory

28. 4. 2023

Důvěrnost údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Systémové označení dodávky dat

CEP24-MZ0-NU-R

Datum dodání záznamu

21. 2. 2024

Celkové uznané náklady

15 270 tis. Kč

Výše podpory ze státního rozpočtu

15 270 tis. Kč

Ostatní veřejné zdroje financování

0 tis. Kč

Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.

0 tis. Kč