Léčba nemocných s paroxyzmální noční hemoglobinurií podáváním inhibitorů komplementu

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00023736%3A_____%2F25%3A00013797" target="_blank" >RIV/00023736:_____/25:00013797 - isvavai.cz</a>

Výsledek na webu

<a href="https://doi.org/10.36290/vnl.2025.035" target="_blank" >https://doi.org/10.36290/vnl.2025.035</a>

DOI - Digital Object Identifier

<a href="http://dx.doi.org/10.36290/vnl.2025.035" target="_blank" >10.36290/vnl.2025.035</a>

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

Léčba nemocných s paroxyzmální noční hemoglobinurií podáváním inhibitorů komplementu

Popis výsledku v původním jazyce

Paroxyzmální noční hemoglobinurie (PNH) představuje vzácné, ale závažné onemocnění krvetvorby způsobené nedostatkem přirozených inhibitorů aktivace komplementu na povrchu buněk projevující se intravaskulární hemolýzou, trombotickými komplikacemi a selháním kostní dřeně. Zavedení léčebného podávání inhibitorů komplementu znamenalo zásadní obrat v prognóze nemocných s PNH. Naše studie shrnuje zkušenosti s podáváním inhibitorů komplementu v ÚHKT v Praze. Soubor nemocných a léčba: Dvacet jedna nemocných s hemolytickou formou PNH bylo léčeno podáním inhibitorů C5 složky komplementu eculizumabu či ravulizumabu. Indikačními kritérii byla recidivující manifestní hemolýza s hodnotami hemoglobinu (Hb) < 100 g/l a event. transfuzní závislost, prodělaná trombotická komplikace či přítomnost renálního selhání. Léčebná odpověď byla měřená vzestupem hodnot Hb, vymizením transfuzní závislosti a poklesem počtu retikulocytů a hodnot LDH. Nemocní s nedostatečnou odpovědí na C5 inhibitor byli převedeni na léčbu inhibitorem C3 složky komplementu pegcetacoplanem.

Název v anglickém jazyce

Treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients with complement inhibitors

Popis výsledku anglicky

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria represents a rare but serious disorder of hematopoiesis. A deficiency in natural complement inhibitors results in intravascular hemolysis, hemoglobinuria, thrombotic complications and bone marrow failure. Introduction of complement inhibitors in the treatment of PNH completely changed the prognosis of the patients. Our study summarizes experience with the treatment of PNH patients using complement inhibitors in Institute of Hematology in Prague. Patients and treatment: Twenty-one patients with hemolytic PNH were treated with C5 complement inhibitors eculizumab or ravulizumab. Indication criteria were recurrent hemolysis with Hb < 100 g/l +/- transfusion dependency, thrombotic complications or chronic kidney disease. Criteria of treatment response were: increase in Hb level, decrease of number of RBC transfusions or transfusion independence and decrease of RTC count and LDH level. Patients with insufficient response to C5 inhibitors were switched to treatment with C3 inhibitor pegcetacoplan.

Druh

J_SC - Článek v periodiku v databázi SCOPUS

CEP obor

—

OECD FORD obor

30205 - Hematology

Projekt

—

Návaznosti

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Rok uplatnění

2025

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Název periodika

Vnitřní lékařství

ISSN

0042-773X

e-ISSN

—

Svazek periodika

71

Číslo periodika v rámci svazku

3

Stát vydavatele periodika

CZ - Česká republika

Počet stran výsledku

6

Strana od-do

"E1"-"E6"

Kód UT WoS článku

—

EID výsledku v databázi Scopus

2-s2.0-105006844323