Novinky v léčbě hemofilie

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00064203%3A_____%2F16%3A10333197" target="_blank" >RIV/00064203:_____/16:10333197 - isvavai.cz</a>

Nalezeny alternativní kódy

RIV/00216208:11130/16:10333197

Výsledek na webu

—

DOI - Digital Object Identifier

—

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

Novinky v léčbě hemofilie

Popis výsledku v původním jazyce

Hemofilie je v současné době nemoc plně léčitelná s pomocí koncentrátů koagulačních faktorů VIII a IX vyráběných rekombinantní technologií nebo z lidské plazmy. Koncentráty dokáží zastavit krvácení a dají se použít i k profylaktické léčbě. Jejich společnou nevýhodou je však relativně krátký poločas účinku a aplikace výhradně intravenózní cestou. Větší či menší imunogenicita koncentrátů pak může vést ke vzniku inhibitoru (protilátky), který se může objevit až u 30 % těžkých hemofiliků a významně zkomplikovat jejich léčbu. Současný výzkum a vývoj léků na hemofilii se ubírá cestou prodloužení poločasu účinku koncentrátů koagulačních faktorů, odstranění nutnosti intravenózní aplikace a snížení imunogenicity. Ve vývoji jsou rovněž nové přípravky pro léčbu hemofiliků s inhibitorem, které by měly mít delší poločas účinku, vyšší účinnost a snazší laboratorní kontrolu. Souběžně s tím pokračuje intenzivní výzkum a příprava genové léčby, která již dospěla do stadia klinických studií s lidmi.

Název v anglickém jazyce

Novel approaches to the treatment of hemophilia

Popis výsledku anglicky

Hemophilia is currently fully treatable by recombinant or plasma-derived factor VIII or IX concentrates. Coagulation factor concentrates are used to treat hemorrhages (on demand treatment) or for prophylactic treatment. Common disadvantages of both groups of factor concentrates are their short half life and purely intravenous administration. Stronger or weaker immunogenicity of clotting factor concentrates may lead to inhibitor development which occurs in up to 30% of severe hemophiliacs and significantly complicates their treatment. Current research focuses on development of prolonged half life clotting factor products, other than intravenous ways of their administration, and immunogenicity reduction. New concentrates for treatment of patients with inhibitors are also being developed which should have longer half life, better efficacy, and easier lab monitoring. At the same time, intensive research in gene therapy continues at level of clinical trials already.

Druh

J_x - Nezařazeno - Článek v odborném periodiku (Jimp, Jsc a Jost)

CEP obor

FD - Onkologie a hematologie

OECD FORD obor

—

Projekt

—

Návaznosti

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Rok uplatnění

2016

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Název periodika

Remedia

ISSN

0862-8947

e-ISSN

—

Svazek periodika

26

Číslo periodika v rámci svazku

2

Stát vydavatele periodika

CZ - Česká republika

Počet stran výsledku

5

Strana od-do

157-161

Kód UT WoS článku

—

EID výsledku v databázi Scopus

—