Systémová AL amyloidóza – diagnostika a léčba

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00098892%3A_____%2F22%3A10157341" target="_blank" >RIV/00098892:_____/22:10157341 - isvavai.cz</a>

Nalezeny alternativní kódy

RIV/61989592:15110/22:73614503

Výsledek na webu

<a href="https://onkologickarevue.cz/cs/systemova-al-amyloidoza-diagnostika-a-lecba" target="_blank" >https://onkologickarevue.cz/cs/systemova-al-amyloidoza-diagnostika-a-lecba</a>

DOI - Digital Object Identifier

—

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

Systémová AL amyloidóza – diagnostika a léčba

Popis výsledku v původním jazyce

AL amyloidóza (light chain) je systémové nebo orgánově limitované onemocnění patřící do skupiny monoklonálních gamapatií, resp. plazmocelulárních dyskrazií. Onemocnění je charakterizované depozicí fibril tvořených fragmenty nebo kompletními molekulami monoklonálních lehkých řetězců imunoglobulinu produkovaných klonální plazmocelulární populací. Inhibice tkání amyloidem má za následek progredující postižení orgánů nejčastěji ledvin, srdce, jater a periferního nervového systému. Diagnostika AL amyloidózy zahrnuje komplexní vyšetření zahrnující průkaz monoklonálního imunoglobulinu v séru a/nebo v moči či strukturálních podjednotek volných lehkých řetězců imunoglobulinu, průkaz produkujícího B buněčného klonu a orgánový screening. Nezbytností je bioptický odběr tkáně s histologickým průkazem a typizací amyloidových mas. Léčba AL amyloidózy je přísně individuální s volbou terapie s ohledem na věk, komorbidity a pokročilost orgánového postižení. Eliminace B lymfocytárního klonu a redukce nálože amyloidogenních lehkých řetězců (tedy dosažení hematologické remise) je podmínkou k dosažení orgánové léčebné odpovědi a tím i delšího přežití nemocných. Doposud nejúčinnější léčebnou modalitu pro nemocné s AL amyloidózou představuje terapie vysokodávkovaným melphalanem s podporou autologního štěpu. Tato léčebná modalita je spojena s vysokým procentem dosažených remisí, nicméně tuto terapii lze poskytnout pouze asi 20 % pacientům. Pro indukční terapii před autologní transplantací stejně jako pro konvenční terapii u netransplantabilních nemocných se v současnosti používá režim kombinující monoklonální protilátku daratumumab s bortezomibem, cyclophosphamidem a dexamethasonem. Léčba je u většiny pacientů spojena s vysokým procentem hematologických, ale i orgánových odpovědí při velmi dobré toleranci. Pro léčbu relabujících či refrakterních nemocných je užíváno režimů s alkylačními cytostatiky, imunomodulačními léky či venetoclaxem. V současnosti probíhají klinické studie testující terapeutické použití protilátek vůči amyloidovým depozitům v tkáních. Nedílnou součástí léčby je podpůrná terapie cílená na zlepšení či náhradu funkce postižených orgánů, nezbytná je mezioborová spolupráce.

Název v anglickém jazyce

Systemic AL amyloidosis – diagnosis and treatment

Popis výsledku anglicky

AL amyloidosis (light chain) is a systemic or organ-limited disease belonging to the group of monoclonal gammopathy, or plasma cell dyscrasias. The disease is characterized by the deposition of fibrils formed by fragments or complete molecules of monoclonal immunoglobulin light chains produced by a clonal plasma cell population. Inhibition of tissues by amyloid results in progressive involvement of organs most often the kidneys, heart, liver, and peripheral nervous system. The diagnosis of AL amyloidosis includes a comprehensive examination including the detection of monoclonal immunoglobulin in serum and/or urine or structural subunits free light chains of immunoglobulin, the detection of a producing B cell clone and organ screening. A tissue biopsy with histological proof and typing of amyloid masses is a must. The treatment of AL amyloidosis is strictly individual with the choice of therapy considering age, comorbidities and advanced organ involvement. The elimination of the B lymphocyte clone and the reduction of the load of amyloidogenic light chains (i.e., the achievement of hematological remission) is a condition for achieving an organ treatment response and thus longer patient survival. To date, the most effective treatment modality for patients with AL amyloidosis is high dose melphalan therapy with autologous graft support. This treatment modality is associated with a high percentage of remissions achieved; however, this therapy can only be given to about 20% of patients. For induction therapy before autologous transplantation, as well as for conventional therapy in non-transplantable patients, a regimen combining the monoclonal antibody daratumumab with bortezomib, cyclophosphamide and dexamethasone is currently used. In most patients, the treatment is associated with a high percentage of hematological and organ responses with very good tolerance. For the treatment of relapsing or refractory patients, regimens with alkylating cytostatics, immunomodulating drugs or venetoclax are used. Clinical trials are currently underway testing the therapeutic use of antibodies against amyloid deposits in tissues. An integral part of the treatment is supportive therapy aimed at improving or replacing the function of the affected organs, interdisciplinary cooperation is essential.

Druh

J_ost - Ostatní články v recenzovaných periodicích

CEP obor

—

OECD FORD obor

30205 - Hematology

Projekt

—

Návaznosti

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Rok uplatnění

2022

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Název periodika

Onkologická Revue

ISSN

2464-7195

e-ISSN

2694-7722

Svazek periodika

9

Číslo periodika v rámci svazku

6

Stát vydavatele periodika

CZ - Česká republika

Počet stran výsledku

8

Strana od-do

440-447

Kód UT WoS článku

—

EID výsledku v databázi Scopus

—