Léčba Erdheimovy-Chesterovy choroby

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00209805%3A_____%2F20%3A00078400" target="_blank" >RIV/00209805:_____/20:00078400 - isvavai.cz</a>

Nalezeny alternativní kódy

RIV/65269705:_____/20:00073824

Výsledek na webu

<a href="https://www.prolekare.cz/casopisy/transfuze-hematologie-dnes/2020-4-15/lecba-erdheimovy-chesterovy-choroby-125221" target="_blank" >https://www.prolekare.cz/casopisy/transfuze-hematologie-dnes/2020-4-15/lecba-erdheimovy-chesterovy-choroby-125221</a>

DOI - Digital Object Identifier

—

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

Léčba Erdheimovy-Chesterovy choroby

Popis výsledku v původním jazyce

Erdheimova Chesterova choroba (ECD) je velmi vzácnou chorobou ze skupiny histiocytóz, která je v současné době klasifikována jako histiocytóza z Langerhansových buněk. ECD zahrnuje široké spektrum klinických obrazů od asymptomatických kostních změn až po život ohrožující varianty s postižením CNS. Prognóza ECD je značně variabilní. Článek je věnován současným možnostem terapie ECD. V první linii ECD je obvykle používán kladribin, lékem druhé linie je anakinra. Terapie ECD je efektivní jen částečně, léčebné odpovědi u různých modalit jsou maximálně 50 %. Poznání patofyziologie ECD otevřelo cestu cílené léčbě u některých nemocných s ECD pomocí inhibitorů BRAF a MEK signální cesty (vemurafenib a dabrafenib). Tyto cílené léky jsou v roce 2020 doporučovány v rámci první linie pouze pro nemocné s ECD s těžkým poškozením mozku, v ostatních případech jsou považovány za léčbu druhé linie.

Název v anglickém jazyce

Treatment of Erdheim-Chester disease

Popis výsledku anglicky

Erdheim-Chester disease (ECD) is a rare form of histiocytosis, in present time ECD is classified as Langerhans-cell histiocytosis. It encompasses a spectrum of disorders ranging from asymptomatic bone lesions to multisystemic, life-threatening variants with CNS involvement. ECD prognosis is very variable. In this article, ECD treatment possibilities are widely discussed. The first line treatment is usually cladribine and the second line treatment is anakinra. ECD therapy is only partially effective with 50% treatment responses in various modalities at the maximum. ECD pathogenesis understanding has been widely improved with the discovery of MAPK pathway mutations, that have led to the use of targeted therapy (MEK and BRAF inhibitors) trials, with major efficacy. In the year 2020 BRAF and MEK inhibitors are recomended as first line treatment for severe CNS impairment, in other ECD cases the BRAF and MEK inhibitors are used as the second-line therapy.

Druh

J_SC - Článek v periodiku v databázi SCOPUS

CEP obor

—

OECD FORD obor

30205 - Hematology

Projekt

—

Návaznosti

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Rok uplatnění

2020

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Název periodika

Transfuze a hematologie dnes

ISSN

1213-5763

e-ISSN

—

Svazek periodika

26

Číslo periodika v rámci svazku

4

Stát vydavatele periodika

CZ - Česká republika

Počet stran výsledku

7

Strana od-do

271-77

Kód UT WoS článku

—

EID výsledku v databázi Scopus

2-s2.0-85101248080