Vše

Co hledáte?

Vše
Projekty
Výsledky výzkumu
Subjekty

Rychlé hledání

  • Projekty podpořené TA ČR
  • Významné projekty
  • Projekty s nejvyšší státní podporou
  • Aktuálně běžící projekty

Chytré vyhledávání

  • Takto najdu konkrétní +slovo
  • Takto z výsledků -slovo zcela vynechám
  • “Takto můžu najít celou frázi”

Clinical Effect and Safety Profile of Recombinant Human Lysosomal Acid Lipase in Patients With Cholesteryl Ester Storage Disease

Identifikátory výsledku

  • Kód výsledku v IS VaVaI

    <a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00216208%3A11110%2F13%3A10189900" target="_blank" >RIV/00216208:11110/13:10189900 - isvavai.cz</a>

  • Nalezeny alternativní kódy

    RIV/00064165:_____/13:10189900

  • Výsledek na webu

    <a href="http://dx.doi.org/10.1002/hep.26289" target="_blank" >http://dx.doi.org/10.1002/hep.26289</a>

  • DOI - Digital Object Identifier

    <a href="http://dx.doi.org/10.1002/hep.26289" target="_blank" >10.1002/hep.26289</a>

Alternativní jazyky

  • Jazyk výsledku

    angličtina

  • Název v původním jazyce

    Clinical Effect and Safety Profile of Recombinant Human Lysosomal Acid Lipase in Patients With Cholesteryl Ester Storage Disease

  • Popis výsledku v původním jazyce

    Cholesteryl ester storage disease (CESD), an inherited deficiency of lysosomal acid lipase (LAL), is an underappreciated cause of progressive liver disease with no approved therapy. Presenting features include dyslipidemia, elevated transaminases, and hepatomegaly. To assess the clinical effects and safety of the recombinant human LAL, sebelipase alfa, nine patients received four once-weekly infusions (0.35, 1, or 3 mgkg(-1)) in LAL-CL01, which is the first human study of this investigational agent. Patients completing LAL-CL01 were eligible to enroll in the extension study (LAL-CL04) in which they again received four once-weekly infusions of sebelipase alfa (0.35, 1, or 3 mgkg(-1)) before transitioning to long-term every-other-week infusions (1 or 3 mgkg(-1)). Sebelipase alfa was well tolerated, with mostly mild adverse events unrelated to sebelipase alfa. No antidrug antibodies were detected. Transaminases decreased in patients in LAL-CL01 and increased between studies. In seven pati

  • Název v anglickém jazyce

    Clinical Effect and Safety Profile of Recombinant Human Lysosomal Acid Lipase in Patients With Cholesteryl Ester Storage Disease

  • Popis výsledku anglicky

    Cholesteryl ester storage disease (CESD), an inherited deficiency of lysosomal acid lipase (LAL), is an underappreciated cause of progressive liver disease with no approved therapy. Presenting features include dyslipidemia, elevated transaminases, and hepatomegaly. To assess the clinical effects and safety of the recombinant human LAL, sebelipase alfa, nine patients received four once-weekly infusions (0.35, 1, or 3 mgkg(-1)) in LAL-CL01, which is the first human study of this investigational agent. Patients completing LAL-CL01 were eligible to enroll in the extension study (LAL-CL04) in which they again received four once-weekly infusions of sebelipase alfa (0.35, 1, or 3 mgkg(-1)) before transitioning to long-term every-other-week infusions (1 or 3 mgkg(-1)). Sebelipase alfa was well tolerated, with mostly mild adverse events unrelated to sebelipase alfa. No antidrug antibodies were detected. Transaminases decreased in patients in LAL-CL01 and increased between studies. In seven pati

Klasifikace

  • Druh

    J<sub>x</sub> - Nezařazeno - Článek v odborném periodiku (Jimp, Jsc a Jost)

  • CEP obor

    FG - Pediatrie

  • OECD FORD obor

Návaznosti výsledku

  • Projekt

  • Návaznosti

    I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Ostatní

  • Rok uplatnění

    2013

  • Kód důvěrnosti údajů

    S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Údaje specifické pro druh výsledku

  • Název periodika

    Hepatology

  • ISSN

    0270-9139

  • e-ISSN

  • Svazek periodika

    58

  • Číslo periodika v rámci svazku

    3

  • Stát vydavatele periodika

    US - Spojené státy americké

  • Počet stran výsledku

    8

  • Strana od-do

    950-957

  • Kód UT WoS článku

    000329284000016

  • EID výsledku v databázi Scopus