Evaluation of the efficacy and safety of three dosing regimens of agalsidase alfa enzyme replacement therapy in adults with Fabry disease
Identifikátory výsledku
Kód výsledku v IS VaVaI
<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00216208%3A11110%2F15%3A10312449" target="_blank" >RIV/00216208:11110/15:10312449 - isvavai.cz</a>
Nalezeny alternativní kódy
RIV/00064165:_____/15:10312449
Výsledek na webu
—
DOI - Digital Object Identifier
—
Alternativní jazyky
Jazyk výsledku
angličtina
Název v původním jazyce
Evaluation of the efficacy and safety of three dosing regimens of agalsidase alfa enzyme replacement therapy in adults with Fabry disease
Popis výsledku v původním jazyce
Fabry disease (FD) is a rare, X-linked glycosphingolipid storage disorders caused by mutations in the GLA gene (location chromosome Xq22.1). The resulting functional deficiency in the alpha-galactosidase A enzyme (EC 3.2.1.22) leads to accumulation of glycosphingolipids, especially globotriaosylceramide (Gb3), in lysosomes.
Název v anglickém jazyce
Evaluation of the efficacy and safety of three dosing regimens of agalsidase alfa enzyme replacement therapy in adults with Fabry disease
Popis výsledku anglicky
Fabry disease (FD) is a rare, X-linked glycosphingolipid storage disorders caused by mutations in the GLA gene (location chromosome Xq22.1). The resulting functional deficiency in the alpha-galactosidase A enzyme (EC 3.2.1.22) leads to accumulation of glycosphingolipids, especially globotriaosylceramide (Gb3), in lysosomes.
Klasifikace
Druh
J<sub>x</sub> - Nezařazeno - Článek v odborném periodiku (Jimp, Jsc a Jost)
CEP obor
FA - Kardiovaskulární nemoci včetně kardiochirurgie
OECD FORD obor
—
Návaznosti výsledku
Projekt
—
Návaznosti
V - Vyzkumna aktivita podporovana z jinych verejnych zdroju
Ostatní
Rok uplatnění
2015
Kód důvěrnosti údajů
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Údaje specifické pro druh výsledku
Název periodika
Drug Design, Development and Therapy
ISSN
1177-8881
e-ISSN
—
Svazek periodika
9
Číslo periodika v rámci svazku
neuveden
Stát vydavatele periodika
GB - Spojené království Velké Británie a Severního Irska
Počet stran výsledku
10
Strana od-do
3435-3444
Kód UT WoS článku
—
EID výsledku v databázi Scopus
—