Gene-selective treatment approaches for Huntington's disease
Identifikátory výsledku
Kód výsledku v IS VaVaI
<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00216208%3A11110%2F20%3A10410611" target="_blank" >RIV/00216208:11110/20:10410611 - isvavai.cz</a>
Výsledek na webu
<a href="https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=DYRKPf6c0N" target="_blank" >https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=DYRKPf6c0N</a>
DOI - Digital Object Identifier
<a href="http://dx.doi.org/10.1007/s00115-020-00882-4" target="_blank" >10.1007/s00115-020-00882-4</a>
Alternativní jazyky
Jazyk výsledku
němčina
Název v původním jazyce
Genselektive Therapieansätze bei der Huntington-Krankheit
Popis výsledku v původním jazyce
In Deutschland leiden derzeit mindestens 8000, vermutlich aber sogar bis zu ca. 14.000 Menschen an einer klinisch apparenten ("manifesten") Huntington-Krankheit (HK). Zudem tragen schätzungsweise 24.000 Deutsche die der HK zugrunde liegende Mutation im Huntingtin-(HTT)-Gen und werden im Laufe ihres Lebens an der HK erkranken. Obwohl die HK eine seltene neurodegenerative Erkrankung ist, steht sie gegenwärtig im Fokus eines allgemeinen medizinischen Interesses: Klinische Studien, die eine rationale Basis für die Hoffnung bilden, das bislang unaufhaltsame, schicksalhafte Fortschreiten der Erkrankung bis zur vollständigen Pflegebedürftigkeit bremsen und - bei rechtzeitigemBehandlungsbeginn - eventuell sogar die klinischeManifestation der HK mitigieren zu können, haben begonnen. Diese innovativen Therapieansätze sind darauf ausgerichtet, die Nachbildung mutierter HTT-Gen-Produkte zu hemmen. Eine erste klinische Arzneimittelprüfung zum Nachweis der Wirksamkeit (Phase III) intrathekaler Antisense-Oligonukleotide (ASO, Wirkstoff RG6042) hat 2019 begonnen. Klinische Studien zu weiteren, alternativen Behandlungsansätzemit allelselektiven ASOs sowie zu gentherapeutischen Ansätzen mit RNA-Molekülen und Zinkfinger-Repressor- Komplexen stehen kurz bevor. In dem vorliegenden Artikel geben wir einen Überblick über die gegenwärtig diskutierten genselektiven Therapieansätze bei der HK.
Název v anglickém jazyce
Gene-selective treatment approaches for Huntington's disease
Popis výsledku anglicky
In Germany at least 8000 and probably up to ca. 14,000 people currently suffer from clinically manifest Huntington's disease (HD). In addition, an estimated 24,000 Germans carry the HD mutation in the huntingtin (HTT) gene and will develop HD during their lifetime. Although HD is a rare neurodegenerative disease, it is currently in the focus of general medical interest: clinical trials have begun that provide a rational basis for hope to slow down the so far relentless progression of the disease, ultimately resulting in patients becoming entirely dependent on nursing care. If treatment is started early enough it may be possible to mitigate the clinical manifestation of HD. These innovative therapeutic approaches aim at inhibiting the de novo production of mutant HTT gene products. A first clinical drug trial to demonstrate the efficacy (phase III) of intrathecal antisense oligonucleotides (ASO, active substance RG6042) was started in 2019. Additional clinical studies on alternative treatment approaches with allele-selective ASOs as well as gene therapeutic approaches using RNA molecules and zinc finger repressor complexes are imminent. This article gives an overview of the current gene-selective therapeutic approaches in HD under discussion
Klasifikace
Druh
J<sub>imp</sub> - Článek v periodiku v databázi Web of Science
CEP obor
—
OECD FORD obor
30103 - Neurosciences (including psychophysiology)
Návaznosti výsledku
Projekt
—
Návaznosti
V - Vyzkumna aktivita podporovana z jinych verejnych zdroju
Ostatní
Rok uplatnění
2020
Kód důvěrnosti údajů
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Údaje specifické pro druh výsledku
Název periodika
Der Nervenarzt
ISSN
0028-2804
e-ISSN
—
Svazek periodika
91
Číslo periodika v rámci svazku
4
Stát vydavatele periodika
DE - Spolková republika Německo
Počet stran výsledku
9
Strana od-do
303-311
Kód UT WoS článku
000520644400001
EID výsledku v databázi Scopus
2-s2.0-85081740669