Response to elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in intestinal organoids derived from people with cystic fibrosis
Identifikátory výsledku
Kód výsledku v IS VaVaI
<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00216208%3A11130%2F22%3A10429908" target="_blank" >RIV/00216208:11130/22:10429908 - isvavai.cz</a>
Nalezeny alternativní kódy
RIV/00064203:_____/22:10429908
Výsledek na webu
<a href="https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=Q.mKzmQy7P" target="_blank" >https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=Q.mKzmQy7P</a>
DOI - Digital Object Identifier
<a href="http://dx.doi.org/10.1016/j.jcf.2021.07.006" target="_blank" >10.1016/j.jcf.2021.07.006</a>
Alternativní jazyky
Jazyk výsledku
angličtina
Název v původním jazyce
Response to elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in intestinal organoids derived from people with cystic fibrosis
Popis výsledku v původním jazyce
Superior efficacy of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) over tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA) in people with cystic fibrosis (CF) and Phe508del/Phe508del genotype was shown in clinical trials. We utilized intestinal organoid approach to compare in vitro responses to these 2 CFTR modulator drug combinations and to check potential inter-individual variability in therapeutic response to the triple combination. Organoids from 17 subjects with Phe508del/Phe508del were screened with forskolin induced swelling assay. Significantly larger swelling, when exposed to ELX/TEZ/IVA as compared to TEZ/IVA, was observed in 16 of them. However, 1 sample showed no additional effect of ELX. The finding of unique CFTR variants in this sample indicates that genetic traits other than CF-causing CFTR mutation are worth exploring as they may have an impact on the definitive modulator drug response.
Název v anglickém jazyce
Response to elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in intestinal organoids derived from people with cystic fibrosis
Popis výsledku anglicky
Superior efficacy of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) over tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA) in people with cystic fibrosis (CF) and Phe508del/Phe508del genotype was shown in clinical trials. We utilized intestinal organoid approach to compare in vitro responses to these 2 CFTR modulator drug combinations and to check potential inter-individual variability in therapeutic response to the triple combination. Organoids from 17 subjects with Phe508del/Phe508del were screened with forskolin induced swelling assay. Significantly larger swelling, when exposed to ELX/TEZ/IVA as compared to TEZ/IVA, was observed in 16 of them. However, 1 sample showed no additional effect of ELX. The finding of unique CFTR variants in this sample indicates that genetic traits other than CF-causing CFTR mutation are worth exploring as they may have an impact on the definitive modulator drug response.
Klasifikace
Druh
J<sub>imp</sub> - Článek v periodiku v databázi Web of Science
CEP obor
—
OECD FORD obor
30209 - Paediatrics
Návaznosti výsledku
Projekt
<a href="/cs/project/NU20-07-00049" target="_blank" >NU20-07-00049: Střevní organoidy jako in-vitro model k predikci odpovědi na léčbu, která koriguje molekulární defekt způsobující cystickou fibrózu</a><br>
Návaznosti
P - Projekt vyzkumu a vyvoje financovany z verejnych zdroju (s odkazem do CEP)
Ostatní
Rok uplatnění
2022
Kód důvěrnosti údajů
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Údaje specifické pro druh výsledku
Název periodika
Journal of Cystic Fibrosis
ISSN
1569-1993
e-ISSN
—
Svazek periodika
21
Číslo periodika v rámci svazku
2
Stát vydavatele periodika
NL - Nizozemsko
Počet stran výsledku
3
Strana od-do
243-245
Kód UT WoS článku
000820193000025
EID výsledku v databázi Scopus
2-s2.0-85111676267