Zpráva o průběhu klinického hodnocení MSC-EB období 12. října 2023 - 11. října 2024

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00216224%3A14110%2F24%3A00138297" target="_blank" >RIV/00216224:14110/24:00138297 - isvavai.cz</a>

Výsledek na webu

<a href="https://czecrin.cz/projekty/kh-msc-eb/" target="_blank" >https://czecrin.cz/projekty/kh-msc-eb/</a>

DOI - Digital Object Identifier

—

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

Zpráva o průběhu klinického hodnocení MSC-EB období 12. října 2023 - 11. října 2024

Popis výsledku v původním jazyce

Bezpečnost a účinnost alogenních mezenchymálních stromálních buněk odvozených z tukové tkáně u pacientů s epidermolysis bullosa: klinické hodnocení fáze I/II MSC-EB je klinické hodnocení fáze I/II, jež má za cíl vyhodnotit bezpečnost a účinnost podání léčivého přípravku na bázi mezenchymálních stromálních buněk u pacientů se vzácným vrozeným (genetickým) onemocněním epidermolysis bullosa (nemoc motýlích křídel). V první fázi studie bude léčivý přípravek podán dospělým pacientům, ve druhé fázi potom dětem s tímto onemocněním. Léčivý přípravek byl vyvinut a je vyráběn CZECRIN GMP jednotkou ACIU MU. Jeho základ tvoří specializované buňky izolované z tukové tkáně zdravých dárců. Tyto buňky má každý člověk ve svém těle, kde slouží k opravám poškozených tkání a ovlivňují funkce imunitního systému – jsou schopny přirozeně tlumit přehnanou zánětlivou reakci, která se objevuje i v obtížně léčitelných kožních ranách. Podání mezenchymálních stromálních buněk by mohlo urychlit hojení chronických ran u pacientů s nemocí motýlích křídel. Pacienti, kteří se studie účastní, jsou v péči hlavní zkoušející lékařky, MUDr. Jitky Vokurkové, Ph.D. a jejích kolegů a kolegyň z Kliniky popálenin a plastické chirurgie a MUDr. Hany Bučkové, Ph.D. a jejích kolegů a kolegyň z Dětského kožního oddělení/EB centra Fakultní nemocnice Brno. Na vývoji přípravku i provádění studie se od počátku podílí také pacientská organizace DEBRA ČR, z. ú.

Název v anglickém jazyce

Report on the progress of the MSC-EB clinical trial for the period October 12, 2023 - October 11, 2024

Popis výsledku anglicky

Safety and efficacy of allogeneic mesenchymal stromal cells derived from adipose tissue in patients with epidermolysis bullosa: a phase I/II clinical trial MSC-EB is a phase I/II clinical trial that aims to evaluate the safety and efficacy of administering a medicinal product based on mesenchymal stromal cells in patients with the rare congenital (genetic) disease epidermolysis bullosa (butterfly wing disease). In the first phase of the study, the medicinal product will be administered to adult patients, and in the second phase, to children with this disease. The medicinal product was developed and is manufactured by the CZECRIN GMP unit ACIU MU. It is based on specialized cells isolated from the adipose tissue of healthy donors. These cells are present in every person's body, where they serve to repair damaged tissues and influence the functions of the immune system - they are able to naturally suppress the exaggerated inflammatory reaction that occurs even in difficult-to-heal skin wounds. Administration of mesenchymal stromal cells could accelerate the healing of chronic wounds in patients with butterfly wing disease. Patients participating in the study are under the care of the principal investigator, MUDr. Jitka Vokurková, Ph.D. and her colleagues from the Department of Burns and Plastic Surgery and MUDr. Hana Bučková, Ph.D. and her colleagues from the Pediatric Dermatology Department/EB Center of the Brno University Hospital. The patient organization DEBRA ČR, z. ú., has also been involved in the development of the product and the implementation of the study from the beginning.

Druh

V_souhrn - Souhrnná výzkumná zpráva

CEP obor

—

OECD FORD obor

30230 - Other clinical medicine subjects

Projekt

—

Návaznosti

—

Rok uplatnění

2024

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Počet stran výsledku

4

Místo vydání

Brno

Název nakladatele resp. objednatele

MU LF/MŠMT/FN BRNO

Verze

—