Legislativní a etický problém dostupnosti orphan drugs a ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products)
Identifikátory výsledku
Kód výsledku v IS VaVaI
<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00216224%3A14110%2F24%3A00138576" target="_blank" >RIV/00216224:14110/24:00138576 - isvavai.cz</a>
Výsledek na webu
—
DOI - Digital Object Identifier
—
Alternativní jazyky
Jazyk výsledku
čeština
Název v původním jazyce
Legislativní a etický problém dostupnosti orphan drugs a ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products)
Popis výsledku v původním jazyce
Prezentace se zabývá legislativními a etickými problémy dostupnosti léčiv pro vzácná onemocnění (orphan drugs) a pokročilých terapií (ATMPs) v České republice. Diskutuje právní rámec, včetně § 39da zákona č. 48/1997 Sb., který umožňuje úhradu hromadně vyráběných léčiv bez požadavku na analýzu nákladové efektivity, zatímco pravidla pro individuálně připravované léčivé přípravky zůstávají nejasná. Dále poukazuje na netransparentnost při využívání § 16, který slouží k výjimečné úhradě léčiv. Etická dilemata zahrnují omezenou dostupnost léčiv pro pacienty s ultra-vzácnými diagnózami, zejména v dětské onkologii, a nutnost personalizované léčby. Prezentace zdůrazňuje důležitost spolupráce akademických a komerčních subjektů při výrobě individuálně připravovaných léčiv pro tyto pacienty.
Název v anglickém jazyce
Legislative and ethical problem of availability of orphan drugs and ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products)
Popis výsledku anglicky
The presentation addresses the legislative and ethical issues of the availability of orphan drugs and advanced therapies (ATMPs) in the Czech Republic. It describes the legal framework, including § 39da of Act No. 48/1997 Coll., which allows reimbursement of mass-produced drugs without requiring a cost-effectiveness analysis, while the rules for individually prepared drugs remain unclear. It also points to the lack of transparency in the use of Section 16, which is used for exceptional reimbursement of medicines. Ethical constraints include the limited availability of medicines for patients with ultra-rare diagnoses, particularly in paediatric oncology, and the need for personalised treatment. The presentation highlights the importance of collaboration between academic and commercial entities to produce individually formulated drugs for these patients.
Klasifikace
Druh
O - Ostatní výsledky
CEP obor
—
OECD FORD obor
30230 - Other clinical medicine subjects
Návaznosti výsledku
Projekt
<a href="/cs/project/LM2023049" target="_blank" >LM2023049: Český národní uzel Evropské sítě infrastruktur klinického výzkumu</a><br>
Návaznosti
P - Projekt vyzkumu a vyvoje financovany z verejnych zdroju (s odkazem do CEP)<br>S - Specificky vyzkum na vysokych skolach<br>I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace
Ostatní
Rok uplatnění
2024
Kód důvěrnosti údajů
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů