Dlouhodobě působící růstový hormon - první rok zkušeností z každodenní praxe

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00843989%3A_____%2F24%3AE0111230" target="_blank" >RIV/00843989:_____/24:E0111230 - isvavai.cz</a>

Výsledek na webu

<a href="https://cspediatrie.cz/pdfs/ped/2024/89/03.pdf" target="_blank" >https://cspediatrie.cz/pdfs/ped/2024/89/03.pdf</a>

DOI - Digital Object Identifier

<a href="http://dx.doi.org/10.55095/CSPediatrie2024/053" target="_blank" >10.55095/CSPediatrie2024/053</a>

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

Dlouhodobě působící růstový hormon - první rok zkušeností z každodenní praxe

Popis výsledku v původním jazyce

Somatrogon (NgenlaR) je prvním růstovým hormonem s dlouhodobým účinkem, který je k dispozici v České republice. Podává se v podkožní injekci jednou týdně. Je indikován pro léčbu pacientů s deficitem růstového hormonu ve věku 3-18 let. Náklady na léčení jsou srovnatelné s růstovým hormonem podávaným každodenně a v centrech pro léčbu růstovým hormonem je plně hrazen z veřejného zdravotního pojištění. V průběhu roku 2023, kdy byl poprvé reáně k dispozici, byla léčba somatrogonem zahájena u 166 pediatrických pacientů. Z nich 106 (64%) bylo převedeno z každodenní léčby, u 60 (36%) byla léčba nově započata. Medián věku dětí s nově zahájenou léčbou byl 7,2 roku (rozmezí 3.0-14,0). Dívek bylo 24 (40%), chlapců 36 (60%). Ze 106 pacientů převedených z každodenní léčby bylo 26 dívek a 80 chlapců (25:75%) s mediánem věku 10,8 roku (rozmezí 3,0-18,0). Předchozí léčba každodenním růstovým hormonem u nich trvala 5,0 roku (medián; rozmezí 0,5-16). Pacienti převádění na somatrogon po předešlé léčbě byli podle očekávání starší než ti s nově zahajovanou léčbou přímo somatrogonem (p< 0,0001). Mezi převáděnými jsou více zastoupeni chlapci než dívky, a to i ve srovnání s nově zahajovanými pacienty (p<0,05). V kontrolovaných klinických studiích pacienti i jejich rodiče uváděli, že léčba somatrogonem představuje menší zátěž než léčba každodenním růstovým hormonem. Také proto provázejí dlouhodobě působící růstový hormon očekávání, že zvýší adherenci pacientů, zlepší kvalitu jejich života a pomůže optimalizovat klinické výsledky léčby. Zatím stojíme na počátku této cesty a shromažďujeme první zkušenosti z léčby somatrogonem v běžném životě.

Název v anglickém jazyce

Long-acting growth hormone - the first year real-life experience

Popis výsledku anglicky

Somatrogon (NgenlaR) is the first long-acting growth hormone marketed in the Czech Republic. It is administered subcutaneously once weekly and is approved for use in growth hormone deficient patients aged from 3 to 18 years. The treatment costs are similar to daily growth hormone and a full reimbursement is guaranteed in centers for growth hormone therapy. Within 2023, the first year of a full availability of somatrogon, treatment was initiated in 166 pediatric patients. Of these, 106 (64%) were transferred from daily injections, and 60 (36%) were newly initiated. Children with newly initiated treatment were aged 7.2 years (median; range 3.0-14.0), and included 24 girls(40%) and 36 boys (60%). Out of 106 patients transferred from daily treatment, 26 were girls and 80 boys (25:75%) and their age was 10.8 years (median; range 3.0-18.0). The duration of previous daily therapy was 5.0 years (median; range 0.5-16.0). As expected, the patients transferred from previous daily injections were older than those with a newly initiated somatrogon therapy (p<0.0001). Boys were overrepresented among the transferred patients even if compared with the newly initiated patients (p<0.05). In previous controlled clinical trials, the patients and their parents confirmed a lower treatment burden when on somatrogon if compared to daily growth hormone. Therefore, long-acting growth hormone is expected to increase treatment adherence, to improve quality of life, and to contribute to better treatment outcomes. Currently, this journey has just started; therefore, we aim to collect the early real-life somatrogon experience.

Druh

J_SC - Článek v periodiku v databázi SCOPUS

CEP obor

—

OECD FORD obor

30209 - Paediatrics

Projekt

—

Návaznosti

V - Vyzkumna aktivita podporovana z jinych verejnych zdroju

Rok uplatnění

2024

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Název periodika

Česko-slovenská pediatrie

ISSN

0069-2328

e-ISSN

1805-4501

Svazek periodika

79

Číslo periodika v rámci svazku

suppl.3

Stát vydavatele periodika

CZ - Česká republika

Počet stran výsledku

5

Strana od-do

20-24

Kód UT WoS článku

—

EID výsledku v databázi Scopus

999