Cyclohexane lipidoids for nucleic acid transfection and use thereof

Kód výsledku v IS VaVaI

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Výsledek na webu

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DOI - Digital Object Identifier

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Jazyk výsledku

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Název v původním jazyce

核酸トランスフェクション用シクロヘキサンリピドイドおよびその使用方法

Popis výsledku v původním jazyce

本発明は、一般式Ｉのリピドイドに関し、【化１】ここでＸは、－Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ－、－Ｃ（＝Ｏ）Ｏ－、－Ｃ（＝Ｓ）Ｏ－、－Ｃ（＝Ｏ）Ｓ－、－Ｃ（＝Ｓ）Ｓ－、－Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＮＨ－、－ＣＨ２－、－Ｏ－、－ＯＣ（＝Ｏ）－、－Ｓ－、－ＳＣ（＝Ｏ）－、－ＮＨ－、－ＮＨＣ（＝Ｏ）－、－ＮＨＮＨＣ（＝Ｏ）－、－Ｃ≡Ｃ－、－ＣＨ＝ＣＨ－、少なくとも２個の窒素原子を含む５員複素環、－ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ－、－ＣＨ２Ｃ（＝Ｓ）Ｏ－、－ＣＨ２Ｃ（＝Ｓ）Ｓ－、－ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨＮＨ－、－Ｎ＝ＣＨ－、－ＣＨ＝Ｎ－、－ＮＨ－Ｎ＝ＣＨ－、および－ＣＨ＝Ｎ－ＮＨ－から選択され；Ｙは、アルキレンＣ２－Ｃ１０鎖であり；Ｒ１はアルキルＣ１－Ｃ４６、アルケニルＣ２－Ｃ４６、アルキニルＣ２－Ｃ４６から選択され；ＺはＨ、－ＯＨ、－ＣＨ３、－ＣＨ２ＯＨ、－ＮＨ２、－Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ２、－ＣＯＮＨ（ＣＨ２）２ＯＨ、－ＣＯＮ［（ＣＨ２）２ＯＨ］２、－ＣＯＮＨＣＨ（ＣＨ２ＯＨ）２、－ＣＯＮＨＣＨ２ＣＨ（－ＯＨ）ＣＨ２ＯＨ、－ＣＯＮＨ（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ２、－ＣＯＮ［ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ２］２、－ＣＯＮＨ（ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ２、－ＣＯＮＨ（ＣＨ２）３－Ｎ＋（ＣＨ３）２－（ＣＨ２）２－ＳＯ３－、－ＣＯＮＨ（ＣＨ２）３－Ｎ＋（ＣＨ３）２－（ＣＨ２）２－ＣＯＯ－、－ＣＯＯ（ＣＨ２）２－Ｏ－Ｐ（＝Ｏ）（Ｏ－）－Ｏ（ＣＨ２）２－Ｎ＋（ＣＨ３）３、－Ｎ＋（ＣＨ３）２－（ＣＨ２）３－ＳＯ３－、－Ｎ＋（ＣＨ３）２－（ＣＨ２）２－ＣＯＯ－、【化２】および【化３】から選択され、ここでＲ２は、水素および－ＣＨ３から独立して選択され；Ｅは、ＯおよびＳ原子から独立して選択され；ｎは１～５の範囲の整数であり；およびＴは、－Ｘ－Ｙ－Ｎ（Ｒ１）２、－Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（Ｃ１－Ｃ３アルキル）、－Ｃ（＝Ｏ）ＯＣＨ２ＣＨ２ＯＨ、【化４】【化５】【化６】－Ｃ（＝Ｏ）ＯＨ、－ＣＯＮＨ（ＣＨ２）２ＯＨ，－ＣＯＮ［（ＣＨ２）２ＯＨ］２、－ＣＯＮＨＣＨ（ＣＨ２ＯＨ）２、－ＣＯＮＨ（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ２、－ＣＯＮ［ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ２］２、－ＣＯＮＨＣＨ［Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ２］２、－ＣＯＮＨ（ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ２、－Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ２、－ＣＯＮＨ（ＣＨ２）３－Ｎ＋（ＣＨ３）２－（ＣＨ２）２－ＳＯ３－、－ＣＯＮＨ（ＣＨ２）３－Ｎ＋（ＣＨ３）２－（ＣＨ２）２－ＣＯＯ－、－ＮＨ２、－ＮＨＣ（＝Ｏ）ＣＨ３、－ＣＯＯ（ＣＨ２）２－Ｏ－Ｐ（＝Ｏ）（Ｏ－）－Ｏ（ＣＨ２）２－Ｎ＋（ＣＨ３）３、－ＯＨ、－Ｏ（Ｃ１－Ｃ３アルキル）、－ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ３）、－ＮＨＣ（＝Ｓ）Ｎ（ＣＨ３）２、－ＮＨＣ（＝Ｓ）ＮＨ（ＣＨ３）、－ＮＨＣ（＝Ｎ－ＣＮ）ＮＨ２、－ＮＨＣ（＝Ｎ－ＣＮ）ＮＨ（ＣＨ３）、－ＮＨＣ（＝Ｎ－ＣＮ）Ｎ（ＣＨ３）２、－ＮＨＣ［＝Ｎ－Ｓ（＝Ｏ）２ＮＨ２］ＮＨ２、－Ｎ＋（ＣＨ３）２－（ＣＨ２）３－ＳＯ３－、－Ｎ＋（ＣＨ３）２－（ＣＨ２）２－ＣＯＯ－から選択され、ここで、Ｒ２、Ｅおよびｎは上記で定義した通りであり；および／または、Ｚが－ＯＨまたは－ＣＨ２ＯＨであり、かつＴが－Ｃ（＝Ｏ）ＯＨである場合、ＺはＴおよびそれらの間の３個の炭素原子とともに、４～５個の炭素原子を含む環状ラクトンを形成し得る、リピドイド；およびその薬学的に許容される塩、付加塩および溶媒和物である。このリピドイドはトランスフェクション剤として有用である。本発明はさらに、トランスフェクション試薬、このリピドイドを含むトランスフェクション粒子、およびそれらの使用方法について記載する。

Název v anglickém jazyce

Cyclohexane lipidoids for nucleic acid transfection and use thereof

Popis výsledku anglicky

The present invention relates to a lipidoid of general formula I, wherein X is selected from -C(=O)NH-, -C(=O)O-, -C(=S)O-, -C(=O)S-, -C(=S)S-, -C(=O)NHNH-, -CH2-, -O-, -OC(=O)-, -S-, -SC(=O)-, -NH-, -NHNH-, -NHC(=O)-, -NHNHC(=O)-, -C≡C-, -CH=CH-, a five-membered heterocycle containing at least 2 nitrogen atoms, -CH2C(=O)NH-, -CH2C(=S)O-, -CH2C(=S)S-, -CH2C(=O)NHNH-, -N=CH-, -CH=N-, -NH-N=CH-, and -CH=N-NH-, Y is alkylene C2-C10 chain, R1 is selected from alkyl C1-C46, alkenyl C2-C46, alkynyl C2-C46, Z is selected from H, -OH, -CH3, -CH2OH, -NH2, -C(=O)NH2, -CONH(CH2)2OH, -CON[(CH2)2OH]2, -CONHCH(CH2OH)2, -CONHCH2CH(-OH)CH2OH, -CONH(CH2)2C(=O)NH2, -CON[CH2C(=O)NH2]2, -CONH(CH2)2NHC(=O)NH2, -CONH(CH2)3-N+(CH3)2-(CH2)2-SO3–, -CONH(CH2)3-N+(CH3)2-(CH2)2-COO–, -COO(CH2)2-O-P(=O)(O–)-O(CH2)2-N+(CH3)3, -N+(CH3)2-(CH2)3-SO3–, -N+(CH3)2-(CH2)2-COO-, formula (II), and formula (III), wherein R2 is independently selected from hydrogen and -CH3, E is independently selected from O and S atoms, n is an integer within the range of from 1 to 5, and T is selected from -X-Y-N(R1)2, -C(=O)O(C1-C3 alkyl), -C(=O)OCH2CH2OH, formula (IV), formula (V), formula (VI), -C(=O)OH, -CONH(CH2)2OH, -CON[(CH2)2OH]2, -CONHCH(CH2OH)2, CONH(CH2)2C(=O)NH2, -CON[CH2C(=O)NH2]2, -CONHCH[C(=O)NH2]2, -CONH(CH2)2NHC(=O)NH2, -C(=O)NH2, -CONH(CH2)3-N+(CH3)2-(CH2)2-SO3–, -CONH(CH2)3-N+(CH3)2-(CH2)2-COO–, -NH2, -NHC(=O)CH3, -COO(CH2)2-O-P(=O)(O–)-O(CH2)2-N+(CH3)3, -OH, -O(C1-C3 alkyl), -NHC(=O)NH(CH3), -NHC(=S)N(CH3)2, -NHC(=S)NH(CH3), -NHC(=N-CN)NH2, -NHC(=N-CN)NH(CH3), -NHC(=N-CN)N(CH3)2, -NHC[=N-S(=O)2NH2]NH2, -N+(CH3)2-(CH2)3-SO3–, -N+(CH3)2-(CH2)2-COO–, wherein R2, E and n are as defined above, and/or if Z is -OH or -CH2OH, and T is -C(=O)OH, then Z together with T and three carbon atoms between them may form a cyclic lactone containing 4 to 5 carbon atoms, and pharmaceutically acceptable salts, addition salts and solvates thereof. This lipidoid is useful as a transfection agent. The invention further describes transfection reagents, transfection particles containing this lipidoid, and their use.

Druh

P - Patent

CEP obor

—

OECD FORD obor

30107 - Medicinal chemistry

Projekt

—

Návaznosti

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Rok uplatnění

2025

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Číslo patentu nebo vzoru

JP7683120

Vydavatel

JP001 -

Název vydavatele

Japan Patent Office (JPO)

Místo vydání

Tokyo

Stát vydání

JP - Japonsko

Datum přijetí

26. 5. 2025

Název vlastníka

Ústav organické chemie a biochemie AV ČR, v. v. i.

Způsob využití

B - Výsledek je využíván orgány státní nebo veřejné správy

Druh možnosti využití

A - K využití výsledku jiným subjektem je vždy nutné nabytí licence