Terapie léčivy s obsahem účinné látky LOMITAPID u pacientů s homozygotní formou familiární hypercholesterolemie: stanovisko výboru České společnosti pro aterosklerózu

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F61989592%3A15110%2F20%3A73604197" target="_blank" >RIV/61989592:15110/20:73604197 - isvavai.cz</a>

Nalezeny alternativní kódy

RIV/00064190:_____/21:N0000003

Výsledek na webu

<a href="https://www.prolekare.cz/en/journals/athero-review/2020-2-12/therapy-with-drugs-containing-the-active-ingredient-lomitapide-in-patients-with-homozygous-form-of-familial-hypercholesterolemia-a-statement-of-the-committee-of-the-czech-society-for-atherosclerosis-122603/download?hl=cs" target="_blank" >https://www.prolekare.cz/en/journals/athero-review/2020-2-12/therapy-with-drugs-containing-the-active-ingredient-lomitapide-in-patients-with-homozygous-form-of-familial-hypercholesterolemia-a-statement-of-the-committee-of-the-czech-society-for-atherosclerosis-122603/download?hl=cs</a>

DOI - Digital Object Identifier

—

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

Terapie léčivy s obsahem účinné látky LOMITAPID u pacientů s homozygotní formou familiární hypercholesterolemie: stanovisko výboru České společnosti pro aterosklerózu

Popis výsledku v původním jazyce

Familiární hypercholesterolemie (FH) je nejčastějším monogenním dědičným metabolickým onemocněním člověka. Pro FH je charakteristická snížená clearance LDL-částic cholesterolu (LDL-C), které tak zůstávají v krevním oběhu. Snížená schopnost vychytávání částic LDL-C je způsobena autosomálně dominantní, vzácně autosomálně recesivní mutací v jednom ze 3 genů, které jsou nezbytné pro správnou vazbu LDL-C na receptor jaterních buněk [1]. Zvýšená hladina LDL-C v krvi způsobuje urychlení aterosklerotických změn a rozvoj postižení tepen, zvyšuje tedy nemocnost i úmrtnost pacientů, kteří mají při stejné hladině LDL-C z důvodu dlouhodobého až celoživotního působení zvýšených hladin LDL-C až 5krát vyšší riziko výskytu aterotrombotické příhody než pacient s dyslipidemií jinou než FH [1]. Základem léčby jsou dietní opatření, pravidelný pohyb, nekuřáctví a farmakologická léčba zahrnující léčiva ze skupiny inhibitorů HMGCoA-reduktázy (statinů) a dle dosažení cíle léčby v kombinaci s dalšími hypolipidemiky (ezetimib, sekvestranty žlučových kyselin, eventuálně fibráty) v maximálně tolerovaných dávkách. Dalším krokem je přidání PCSK9-inhibitorů, konkrétně evolokumabu, který má indikaci pro léčbu HoFH pacientů. Upozorňujeme, že podle aktuálně platných úhradových podmínek pro tuto léčbu není terapie evolokumabem u HoFH hrazena; o této možnosti je třeba jednat s konkrétní zdravotní pojišťovnou [1]. Homozygoti FH mají hladinu LDL-C zvýšenou až 10krát oproti zdravým dospělým. Hladina jejich LDL-C bývá obvykle okolo hodnoty 13 mmol/l nebo vyšší [1]. Z toho vyplývá, že i přes kombinovanou terapii zůstane část těchto pacientů svými hodnotami daleko od cílů doporučených ESC/EAS. Pro pacienty, u nichž se s pomocí výše uvedených terapeutických intervencí nepodaří dosáhnout cíle léčby definované ESC/EAC (European Society of Cardiology/European Atherosclerosis Society) pro pacienty s FH bez dalších rizikových faktorů 1,8 mmol/l, resp. &lt; 1,4 mmol/l pro pacienty s familiární hypercholesterolemií a velmi vysokým kardiovaskulárním rizikem (tj. s aterosklerotickým kardiovaskulárním onemocněním nebo alespoň jedním dalším velkým rizikovým faktorem), je další možností nasazení na terapii lomitapidem. Při nedosažení terapeutických cílů lze zvážit léčbu pomocí lipoproteinové aferézy, případně transplantaci jater [2,3].

Název v anglickém jazyce

Therapy with drugs containing the active ingredient LOMITAPIDE in patients with homozygous form of familial hypercholesterolemia: a statement of the committee of the Czech Society for Atherosclerosis

Popis výsledku anglicky

Familial hypercholesterolemia (FH) is the most common monogenic inherited metabolic disease in humans. FH is characterized by a reduced clearance of LDL-cholesterol particles (LDL-C), which thus remain in the bloodstream. The reduced ability to capture LDL-C particles is due to an autosomal dominant, rarely autosomal recessive mutation in one of the 3 genes that are necessary for proper binding of LDL-C to the liver cell receptor [1]. Elevated blood LDL-C levels accelerate atherosclerotic changes and develop arterial disease, thus increasing the morbidity and mortality of patients who have up to 5 times the risk of an atherothrombotic event at elevated LDL-C levels due to long-term to lifelong effects of elevated LDL-C levels than a patient with dyslipidemia other than FH [1].

Druh

J_ost - Ostatní články v recenzovaných periodicích

CEP obor

—

OECD FORD obor

30202 - Endocrinology and metabolism (including diabetes, hormones)

Projekt

—

Návaznosti

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Rok uplatnění

2020

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Název periodika

AtheroReview

ISSN

2464-6555

e-ISSN

—

Svazek periodika

5

Číslo periodika v rámci svazku

2

Stát vydavatele periodika

CZ - Česká republika

Počet stran výsledku

7

Strana od-do

76-82

Kód UT WoS článku

—

EID výsledku v databázi Scopus

—