Účinnost a bezpečnost vysazení inhibitorů tyrozinkináz po dvoustupňové redukci jejich dávky u pacientů s chronickou myeloidní leukemií (Prospektivní akademická multicentrická studie fáze II - HALF)

Poskytovatel

Ministerstvo zdravotnictví

Program

Program na podporu zdravotnického aplikovaného výzkumu na léta 2020 - 2026

Veřejná soutěž

SMZ0202200001

Hlavní účastníci

Masarykova univerzita / Lékařská fakulta

Druh soutěže

VS - Veřejná soutěž

Číslo smlouvy

NU22-03-00136

Název projektu anglicky

Efficacy and safety of tyrosine kinase inhibitors’ discontinuation after two-step dose reduction in patients with chronic myeloid leukemia (A prospective multi-centre phase II clinical trial - HALF)

Anotace anglicky

Chronic myeloid leukemia (CML) patients’ treatment and prognosis improved significantly with tyrosine kinase inhibitors (TKI) introduction into clinical practice. However, long-lasting or even lifelong therapy can cause even serious adverse events and represents a substantial economic burden for health care systems. Treatment-free remission (TFR) has therefore become a new goal of CML therapy, since its feasibility and safety was confirmed by multiple clinical trials as well as clinical practice experience. However, usually abrupt therapy discontinuation has been successful only in about half of eligible patients and even if so, it can cause burdening symptoms known as a TKI withdrawal syndrome (TWS) in about 30% of patients. On top of that, sustainable deep molecular response as a main prerequisite for TKI discontinuation has been achieved in only 20-40% of patients. Thus, majority of CML patients need to be treated with lifelong therapy with all its drawbacks. Moreover, any robust clinical nor biological factor predictive for successful TFR has not been identified yet. We propose the project of multi-centre investigator-initiated phase II clinical trial (HALF) representing an original concept of the two-step TKI dose reduction (i.e. to half of standard dose during the first 6 months and to the same dose given alternatively during the next 6 months) before complete TKI withdrawal. We suppose that this approach will both induce higher rate of patients achieving successful TFR with less frequent/pronounce TWS and proof feasibility and safety of sequential TKI dose reduction as an alternative to the complete therapy interruption versus its lifelong administration. Besides our focus on efficacy and safety improvement, we plan to provide many analyses in order to identify both clinical and biological factors predictive for successful TFR. We also aim to evaluate and eventually reduce financial burden of the long-term therapy as well as improve patients’ quality of life

Kategorie VaV

AP - Aplikovaný výzkum

OECD FORD - hlavní obor

30205 - Hematology

OECD FORD - vedlejší obor

30204 - Oncology

OECD FORD - další vedlejší obor

10608 - Biochemistry and molecular biology

CEP - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)

CE - Biochemie<br>EB - Genetika a molekulární biologie<br>FD - Onkologie a hematologie

Zahájení řešení

1. 5. 2022

Ukončení řešení

31. 12. 2025

Poslední stav řešení

K - Končící víceletý projekt

Poslední uvolnění podpory

12. 4. 2024

Důvěrnost údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Systémové označení dodávky dat

CEP25-MZ0-NU-R

Datum dodání záznamu

12. 3. 2025

Celkové uznané náklady

18 692 tis. Kč

Výše podpory ze státního rozpočtu

18 692 tis. Kč

Ostatní veřejné zdroje financování

0 tis. Kč

Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.

0 tis. Kč