Intestinal organoids as an in-vitro model for predicting the response to therapies correcting molecular defects in cystic fibrosis
Public support
Provider
Ministry of Health
Programme
—
Call for proposals
SMZ0202000001
Main participants
Univerzita Karlova / 2. lékařská fakulta
Contest type
VS - Public tender
Contract ID
NU20-07-00049
Alternative language
Project name in Czech
Střevní organoidy jako in-vitro model k predikci odpovědi na léčbu, která koriguje molekulární defekt způsobující cystickou fibrózu
Annotation in Czech
Objev modulátorů, které cílí na transmembránový regulátor vodivosti asociovaný s cystickou fibrózou (CFTR), otevřel etapu kauzální léčby CF. I když se tato terapie nazývá mutačně specifická, liší se míra odpovědi na léčbu i mezi těmi pacienty, kteří mají identický CFTR genotyp. Lze tak předjímat, že odpověď k léčbě ovlivňují ještě další geny nad rámec genu CFTR, tzv. geny modifikující onemocnění. Zda bude konkrétní pacient reagovat na léčbu modulátory CFTR, se zkouší in vitro predikovat na modelu intestinálních organoidů, získaných z rektálních biopsií. Navrhovaný projekt počítá s přípravou organoidů od českých pacientů s CF, kteří nesou nejčastější CFTR genotyp. Modifikující geny, které se mohou podílet na individualizované odpovědi k léčbě, vytipujeme na základě rozdílů v transkriptomových profilech, jež budou generovány z organoidů reagujících nejlépe a nejhůře na stimulaci CFTR modulátory. Dále srovnáme polymorfismy těchto genů. Výstupem projektu bude stratifikace pacientů coby vhodných kandidátů k dané léčbě na základě organoidů i znalosti genotypu modifikujících genů.
Scientific branches
R&D category
AP - Applied research
OECD FORD - main branch
30209 - Paediatrics
OECD FORD - secondary branch
—
OECD FORD - another secondary branch
—
CEP - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)
FG - Paediatrics
Solution timeline
Realization period - beginning
May 1, 2020
Realization period - end
Dec 31, 2023
Project status
K - Ending multi-year project
Latest support payment
Apr 19, 2022
Data delivery to CEP
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data delivery code
CEP23-MZ0-NU-R
Data delivery date
Nov 21, 2023
Finance
Total approved costs
11,535 thou. CZK
Public financial support
11,535 thou. CZK
Other public sources
0 thou. CZK
Non public and foreign sources
0 thou. CZK