Studium dilatační kardiomyopatie spojené s Duchenovou svalovou dystrofií na modelové tkáni tvořené kardiomyocyty derivovanými z iPS buněk
Veřejná podpora
Poskytovatel
Grantová agentura České republiky
Program
Standardní projekty
Veřejná soutěž
Standardní projekty 17 (SGA0201300005)
Hlavní účastníci
Masarykova univerzita / Lékařská fakulta
Druh soutěže
VS - Veřejná soutěž
Číslo smlouvy
13-19910S
Alternativní jazyk
Název projektu anglicky
Modeling DMD-related dilated cardiomyopathy using induced pluripotent stem cells-derived cardiomyocytes
Anotace anglicky
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a X-linked disorder caused by the lack of dystrophin at the sarcolemma due to nonsense mutations. Recent studies have suggested that absence of dystrophin may alter the intracellular calcium (Ca) handling in cardiomyocytes (CMs). Recent works have suggested that Ca leak via ryanodine receptor (RyR2) caused contributes to muscle weakness in DMD mouse model. Animal models of disease do not always recapitulate the phenotype seen in patients. We hypothesize that DMD human induced-pluripotent stem cells (hiPS)-derived CMs represent an excellent ex vivo alternative model. We also hypothesize that Ca leak through RyR2 in DMD-CMs contributes to the dilated cardiomyopathy observed clinically in DMD patients. This research proposal has been crafted to accelerate the growth of scientific knowledge of DMD and lead to the development of therapies for improving muscular dystrophies and human health. Overall, functional hCMs derived from the patient’s iPS could have tremendous utility for fundamental stem cell research, studies of disease and drug screening.
Vědní obory
Kategorie VaV
ZV - Základní výzkum
CEP - hlavní obor
FA - Kardiovaskulární nemoci včetně kardiochirurgie
CEP - vedlejší obor
—
CEP - další vedlejší obor
—
OECD FORD - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)
30201 - Cardiac and Cardiovascular systems
Hodnocení dokončeného projektu
Hodnocení poskytovatelem
U - Uspěl podle zadání (s publikovanými či patentovanými výsledky atd.)
Zhodnocení výsledků projektu
Dosažené výsledky jsou v souladu s původním zadáním projektu. Byly vypracovány původní a inovativní metody za pomocí pluripotentních kmenových buněk odvozených z biopsií od pacientů. Publikace v časopisech s IF - ve všech případech se jedná o vícečetnou dedikaci a někteří autoři nejsou členové týmu. Nedostatky v dodržování pravidel a čerpání financí nebyly zaznamenány.
Termíny řešení
Zahájení řešení
1. 2. 2013
Ukončení řešení
31. 12. 2015
Poslední stav řešení
U - Ukončený projekt
Poslední uvolnění podpory
26. 3. 2015
Dodání dat do CEP
Důvěrnost údajů
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Systémové označení dodávky dat
CEP16-GA0-GA-U/01:1
Datum dodání záznamu
25. 9. 2017
Finance
Celkové uznané náklady
6 415 tis. Kč
Výše podpory ze státního rozpočtu
6 415 tis. Kč
Ostatní veřejné zdroje financování
0 tis. Kč
Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.
0 tis. Kč