Výzkum nízkomolekulárních aktivátorů dráhy řízené NRF1 k léčbě neurodegenerativních onemocnění

Název projektu anglicky
Discovery of small-molecule activators of the NRF1 pathway for treatment of neurodegenerative disorders
Anotace anglicky
Proteopathy refers to a wide range of diseases, including the most devastating neurodegenerative diseases, that are caused by the accumulation of structurally abnormal proteins in cells and lead to severe proteotoxic stress. The NRF1 (NFE2L1) transcription factor is a master regulator of proteostasis maintenance in mammalian cells. Under stress conditions, it orchestrates transcription of the 26S proteasome – the central hub of protein degradation - and other protective genes that promote cell survival. Therefore, activation of the NRF1 axis has recently become a novel promising therapeutic target that could lead to a universal solution for treatment of a wide range of proteopathies. Here, we propose to discover small molecule activators of the NRF1 axis by employing several high-throughput cell-based assays and functional polyQ assays. Furthermore, we will explore their translational potential. The work will result in a set of molecular hits with a potential to reveal novel drug candidates for proteopathies including neurodegenerative disorders.

Kategorie VaV
ZV - Základní výzkum
OECD FORD - hlavní obor
10608 - Biochemistry and molecular biology
OECD FORD - vedlejší obor
30107 - Medicinal chemistry
OECD FORD - další vedlejší obor
30103 - Neurosciences (including psychophysiology)
CEP - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)
CE - Biochemie<br>EB - Genetika a molekulární biologie<br>FH - Neurologie, neurochirurgie, neurovědy<br>FP - Ostatní lékařské obory

Důvěrnost údajů
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Systémové označení dodávky dat
CEP25-GA0-GA-R
Datum dodání záznamu
12. 3. 2025

Podobné projekty(10)