Pokročilá editace genomu: extracelulární vezikuly v modelování nemocí a vývoji myších modelů

Poskytovatel

Ministerstvo školství, mládeže a tělovýchovy

Program

INTER-EXCELLENCE II

Veřejná soutěž

SMSM2022LU002

Hlavní účastníci

Ústav molekulární genetiky AV ČR, v. v. i.

Druh soutěže

VS - Veřejná soutěž

Číslo smlouvy

-

Název projektu anglicky

Advanced genome editing: Extracellular vesicle in disease modelling and mouse models development

Anotace anglicky

The project focuses on the development of gene therapy technologies, in particular delivery technology, which is an equally important part of gene therapy alongside the actual correction of gene function, as without effective delivery the disease cannot be cured or stopped. The project is fully in line with the objectives of the COST Action "GenE-Humdi", which deals with genome editing (GE) technologies, opening up the possibility of treating diseases by precisely editing the genome of patients. In particular, GE has achieved significant successes in correcting a number of genetic disorders, infectious diseases and cancer using animal models, and clinical trials are now underway. However, there are still significant concerns and limitations associated with these technologies. The members of the COST Action "GenE-Humdi" are working to improve GE technology and establish it for use in the treatment of human disease. This is also the focus and objective of this project, which addresses extracellular vesicles (EVs) and adeno-associated viruses (AAVs). We have already developed a method for the efficient production and extraction of EVs from secondary cell cultures, enabling the co-production of AAVs from AAV-packaged cells. The EV-AAV composite particles were tested as vectors carrying the targeted constructs. In the project, this technology will be refined so that EV/EV-AAV particles containing specific active molecules are capable of targeted delivery of molecules to specific tissues to correct gene function or correct physiological organ function. Objective 1: Identification of proteins required for EV or EV-AAV entry into the zygote/oocyte/cell. Objective 2: Modification of proteins to localize molecules to extracellular vesicles (exosomes). Objective 3: Targeted transfer of molecules by EVs/EV-AAVs into specific cell types. Objective 4: Testing of modified EV/EV-AAVs in vivo.

Kategorie VaV

ZV - Základní výzkum

OECD FORD - hlavní obor

10603 - Genetics and heredity (medical genetics to be 3)

OECD FORD - vedlejší obor

10608 - Biochemistry and molecular biology

OECD FORD - další vedlejší obor

10607 - Virology

CEP - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)

CE - Biochemie<br>EB - Genetika a molekulární biologie<br>EE - Mikrobiologie, virologie

Zahájení řešení

1. 9. 2023

Ukončení řešení

31. 8. 2026

Poslední stav řešení

B - Běžící víceletý projekt

Poslední uvolnění podpory

15. 2. 2024

Důvěrnost údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Systémové označení dodávky dat

CEP24-MSM-LU-R

Datum dodání záznamu

19. 2. 2024

Celkové uznané náklady

4 500 tis. Kč

Výše podpory ze státního rozpočtu

4 500 tis. Kč

Ostatní veřejné zdroje financování

0 tis. Kč

Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.

0 tis. Kč