Vše

Co hledáte?

Vše
Projekty
Výsledky výzkumu
Subjekty

Rychlé hledání

  • Projekty podpořené TA ČR
  • Významné projekty
  • Projekty s nejvyšší státní podporou
  • Aktuálně běžící projekty

Chytré vyhledávání

  • Takto najdu konkrétní +slovo
  • Takto z výsledků -slovo zcela vynechám
  • “Takto můžu najít celou frázi”
NT14451

Nová technologie korekce mutací u monogenetických onemocnění pomocí cílené opravy specifickými nukleázami

Veřejná podpora

  • Poskytovatel

    Ministerstvo zdravotnictví

  • Program

    Resortní program výzkumu a vývoje Ministerstva zdravotnictví III

  • Veřejná soutěž

    VaV pro Ministerstvo zdravotnictví III 4 (SMZ0201301)

  • Hlavní účastníci

  • Druh soutěže

    VS - Veřejná soutěž

  • Číslo smlouvy

    NT14451-3/2013

Alternativní jazyk

  • Název projektu anglicky

    New technology for correction of mutations in monogenetic diseases by targeted reparation of mutations using specific nucleases

  • Anotace anglicky

    One of the biggest goals of the gene therapy is to replace the defective gene or its part by the fully functional gene at the natural chromosomal localization. This would avoid the insertion of the whole therapeutic gene including foreign or regulation sequences. The project will establish and evaluate the new technology based on special therapeutical targeting of mutations causing monogenetic diseases. This technology relies on transcription activator-like effector nucleases (TALENs) that will help to insert corrected sequences to the site of damaged DNA. To confirm gene-therapeutical possibilities we selected: Diamond-Blackfan anemia (DBA) and hemophilia A. Particular goals are: the generation of new mouse models of the selected diseases using TALEN-technology to resemble better the human mutations; the correction of mutations using gene therapy; the establishment of the set of specific TALE-nucleases for the repair of human mutations; their validation using cells obtained from patients.

Vědní obory

  • Kategorie VaV

    NV - Neprůmyslový výzkum (aplikovaný výzkum s výjimkou průmyslového)

  • CEP - hlavní obor

    EB - Genetika a molekulární biologie

  • CEP - vedlejší obor

    FD - Onkologie a hematologie

  • CEP - další vedlejší obor

  • OECD FORD - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)

    10603 - Genetics and heredity (medical genetics to be 3)<br>10604 - Reproductive biology (medical aspects to be 3)<br>10605 - Developmental biology<br>10608 - Biochemistry and molecular biology<br>10609 - Biochemical research methods<br>30101 - Human genetics<br>30204 - Oncology<br>30205 - Hematology

Hodnocení dokončeného projektu

  • Hodnocení poskytovatelem

    U - Uspěl podle zadání (s publikovanými či patentovanými výsledky atd.)

  • Zhodnocení výsledků projektu

    Autoři projektu připravili nový myší model Diamond-Blackfan Anemie (DBA) s delecí argininu (p.67delR) v Rps19 genu s novým fenotypem, který umožňuje studovat funkce esenciáních proteinů u DBA .

Termíny řešení

  • Zahájení řešení

    1. 5. 2013

  • Ukončení řešení

    31. 12. 2015

  • Poslední stav řešení

    U - Ukončený projekt

  • Poslední uvolnění podpory

    20. 3. 2015

Dodání dat do CEP

  • Důvěrnost údajů

    S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

  • Systémové označení dodávky dat

    CEP16-MZ0-NT-U/02:1

  • Datum dodání záznamu

    19. 12. 2016

Finance

  • Celkové uznané náklady

    7 803 tis. Kč

  • Výše podpory ze státního rozpočtu

    7 803 tis. Kč

  • Ostatní veřejné zdroje financování

    0 tis. Kč

  • Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.

    0 tis. Kč