Nová technologie korekce mutací u monogenetických onemocnění pomocí cílené opravy specifickými nukleázami
Veřejná podpora
Poskytovatel
Ministerstvo zdravotnictví
Program
Resortní program výzkumu a vývoje Ministerstva zdravotnictví III
Veřejná soutěž
VaV pro Ministerstvo zdravotnictví III 4 (SMZ0201301)
Hlavní účastníci
—
Druh soutěže
VS - Veřejná soutěž
Číslo smlouvy
NT14451-3/2013
Alternativní jazyk
Název projektu anglicky
New technology for correction of mutations in monogenetic diseases by targeted reparation of mutations using specific nucleases
Anotace anglicky
One of the biggest goals of the gene therapy is to replace the defective gene or its part by the fully functional gene at the natural chromosomal localization. This would avoid the insertion of the whole therapeutic gene including foreign or regulation sequences. The project will establish and evaluate the new technology based on special therapeutical targeting of mutations causing monogenetic diseases. This technology relies on transcription activator-like effector nucleases (TALENs) that will help to insert corrected sequences to the site of damaged DNA. To confirm gene-therapeutical possibilities we selected: Diamond-Blackfan anemia (DBA) and hemophilia A. Particular goals are: the generation of new mouse models of the selected diseases using TALEN-technology to resemble better the human mutations; the correction of mutations using gene therapy; the establishment of the set of specific TALE-nucleases for the repair of human mutations; their validation using cells obtained from patients.
Vědní obory
Kategorie VaV
NV - Neprůmyslový výzkum (aplikovaný výzkum s výjimkou průmyslového)
CEP - hlavní obor
EB - Genetika a molekulární biologie
CEP - vedlejší obor
FD - Onkologie a hematologie
CEP - další vedlejší obor
—
OECD FORD - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)
10603 - Genetics and heredity (medical genetics to be 3)<br>10604 - Reproductive biology (medical aspects to be 3)<br>10605 - Developmental biology<br>10608 - Biochemistry and molecular biology<br>10609 - Biochemical research methods<br>30101 - Human genetics<br>30204 - Oncology<br>30205 - Hematology
Hodnocení dokončeného projektu
Hodnocení poskytovatelem
U - Uspěl podle zadání (s publikovanými či patentovanými výsledky atd.)
Zhodnocení výsledků projektu
Autoři projektu připravili nový myší model Diamond-Blackfan Anemie (DBA) s delecí argininu (p.67delR) v Rps19 genu s novým fenotypem, který umožňuje studovat funkce esenciáních proteinů u DBA .
Termíny řešení
Zahájení řešení
1. 5. 2013
Ukončení řešení
31. 12. 2015
Poslední stav řešení
U - Ukončený projekt
Poslední uvolnění podpory
20. 3. 2015
Dodání dat do CEP
Důvěrnost údajů
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Systémové označení dodávky dat
CEP16-MZ0-NT-U/02:1
Datum dodání záznamu
19. 12. 2016
Finance
Celkové uznané náklady
7 803 tis. Kč
Výše podpory ze státního rozpočtu
7 803 tis. Kč
Ostatní veřejné zdroje financování
0 tis. Kč
Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.
0 tis. Kč