Vývoj postupů pro léčbu makulární degenerace sítnice deriváty lidských pluripotentních kmenových buněk

Poskytovatel

Ministerstvo zdravotnictví

Program

Program na podporu zdravotnického aplikovaného výzkumu na léta 2020 - 2026

Veřejná soutěž

SMZ0202200001

Hlavní účastníci

Masarykova univerzita / Lékařská fakulta

Druh soutěže

VS - Veřejná soutěž

Číslo smlouvy

NU22-08-00629

Název projektu anglicky

Development towards therapy of macular degeneration of retina by derivatives of human pluripotent stem cells

Anotace anglicky

Age-related macular degeneration (AMD) is polyfactorial age-onset degenerative disease of the retina, which is the most prevalent eye disease affecting Western population. Incidence of AMD is expected to dramatically increase in the future as life expectancy rises. AMD comes in two different modalities, neovascular “wet” form and non-neovascular “dry” form, or a mixture of both, with dry AMD currently having no effective therapy. The key element in AMD pathogenesis is the damage to RPE cells, which are of paramount importance for photoreceptor metabolism and retina health. Several therapeutic avenues are now being investigated, with the transplantation therapies using pluripotent stem cells, both embryonic (hESCs) and induced (hiPSC), as source of RPE cells being one of the most advanced. Several phase I/II trials have been launched and/or finished in the world with promising outcomes. In this project we plan to capitalize on our years-long expertise in biology of human pluripotent stem cells and their biomedical applications. We plan to utilize the unique resource - set of lines of clinical grade hESCs - that we are currently generating under the supervision of Czech regulatory authority in the cGMP facility headed by the co-applicant to this proposal. We plan to use these clinical grade lines of hESC and differentiate them to RPE cells under the conditions that will maintain their clinical grade status. This will require converting all the elements of the differentiation process into cGMP-compliant format, produce SOPs for all the production a validation steps, and also devise and test quality control criteria. The key tangible outcome of the R&D proposed here thus will be the complete documentation agreed by the Czech regulatory authority for production of clinical grade RPE cells. With this, we will for the first time in the Czech Republic establish the key element for moving stem cell-based RPE transplantation therapy closer to preclinical and clinical testing.

Kategorie VaV

AP - Aplikovaný výzkum

OECD FORD - hlavní obor

10605 - Developmental biology

OECD FORD - vedlejší obor

30402 - Technologies involving the manipulation of cells, tissues, organs or the whole organism (assisted reproduction)

OECD FORD - další vedlejší obor

—

CEP - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)

EB - Genetika a molekulární biologie<br>EI - Biotechnologie a bionika

Zahájení řešení

1. 5. 2022

Ukončení řešení

31. 12. 2025

Poslední stav řešení

B - Běžící víceletý projekt

Poslední uvolnění podpory

28. 4. 2023

Důvěrnost údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Systémové označení dodávky dat

CEP24-MZ0-NU-R

Datum dodání záznamu

21. 2. 2024

Celkové uznané náklady

11 351 tis. Kč

Výše podpory ze státního rozpočtu

11 351 tis. Kč

Ostatní veřejné zdroje financování

0 tis. Kč

Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.

0 tis. Kč