Editorial: Hemofilie v České republice roku 2017

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00216208%3A11130%2F17%3A10374164" target="_blank" >RIV/00216208:11130/17:10374164 - isvavai.cz</a>

Nalezeny alternativní kódy

RIV/00064203:_____/17:10374164

Výsledek na webu

<a href="http://www.prolekare.cz/cesko-slovenska-pediatrie-clanek/editorial-hemofilie-v-ceske-republice-roku-2017-61258" target="_blank" >http://www.prolekare.cz/cesko-slovenska-pediatrie-clanek/editorial-hemofilie-v-ceske-republice-roku-2017-61258</a>

DOI - Digital Object Identifier

—

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

Editorial: Hemofilie v České republice roku 2017

Popis výsledku v původním jazyce

Hemofilie může dobře posloužit pro srovnání zdravotnické péče v socialistickém Československu a současné České republice. Komunistický režim neměl peníze na drahou léčbu a na jednotlivcích mu nezáleželo. Bylo mu jedno, že řada těžkých hemofiliků prožila svůj život jako invalidní důchodci. Děti neměly přístup k účinné léčbě, což je paradoxně ochránilo před pandemií AIDS, která hemofiliky v západní Evropě těžce zasáhla. Železná opona fungovala v mnoha podobách. Krátce po sametové revoluci jsme mohli našim pacientům poskytnout účinné koncentráty chybějících koagulačních faktorů, po roce 2000 pak u většiny těžkých hemofiliků realizovat profylaktickou léčbu, která učinila kvalitu jejich životů srovnatelnou se zdravými dětmi. Nekonečně dlouho krvácející poraněné uzdičky v dutině ústní batolat a klouby poškozené hemofilickou artropatií, spontánně krvácející a děti invalidizující, jsou tak už jen vzpomínkou. Spolupráce pediatrických hemofilických center v rámci Českého národního hemofilického programu a hlášení počtu a typů krvácení do společné databáze garantuje stejnou úroveň moderní péče pro všechny děti. Medián 3 krvácení za rok u těžkých hemofiliků je dokladem, že systém péče o hemofiliky funguje. Děti a jejich rodiče se záhy učí aplikovat intravenózní léčbu samostatně tak, aby profylaktickou aplikaci koncentrátů 2-3x týdně stejně jako léčebné podání při prvních projevech krvácení zvládali doma. Každoročně pořádané letní tábory pro hemofiliky, jejich rodiče a sourozence k tomu velmi přispívají. Léčba v centrech garantuje odbornou stomatologickou, chirurgickou, rehabilitační péči. Paradoxně středně těžcí hemofilici, kteří nejsou na profylaktické léčbě, mohou v jednotlivých případech vyvinout závažnější kloubní postižení než děti s těžkou hemofilií díky opožděné reakci na kloubní krvácení. Zlepšující se úroveň péče o hemofiliky vede k trvalému nárůstu nákladů na léčbu, který je kompenzován jejich plným zapojením do společnosti a předpokládanou normální délkou života. Hemofilici už nestrádají HIV infekcí či chronickou hepatitidou C. Výjimku tvoří jednotlivci s inhibitorem, u kterých selhala imunotoleranční léčba, kteří častěji krvácejí a na léčbu náhradními preparáty pomaleji reagují. Tuto svízelnou situaci může pomoci řešit včasné zahájení imunotoleranční léčby a při jejím neúspěchu profylaktická léčba náhradními preparáty obcházejícími roli faktoru VIII či IX. Náklady na tuto léčbu narůstají do astronomických výšek. Další zlepšení kvality života hemofiliků zajistí preparáty s prodlouženým poločasem, které prodloužením intervalů mezi aplikacemi umožní učinit intravenózní profylaktickou léčbu lépe snášenou. Genová léčba zůstává hudbou budoucnosti.

Název v anglickém jazyce

Editorial: Hemophilia in the Czech Republic in 2017

Popis výsledku anglicky

Haemophilia can be a good way to compare health care in socialist Czechoslovakia and the present Czech Republic. The Communist regime did not have the money for expensive treatment, and it did not matter to individuals. He did not care that many hemophiliacs had lived their lives as invalids. Children did not have access to effective treatment, which is paradoxically protected from the AIDS pandemic that hemophiliacs in Western Europe have badly hit. The Iron Curtain worked in many forms. Shortly after the Velvet Revolution, we were able to provide our patients with effective concentrates of missing coagulation factors, and after 2000, in most hemophiliacs, they performed a prophylactic treatment that made their lives comparable to healthy children. Endlessly bleeding wounds in oral cavity and joints damaged by haemophilic arthropathy, bleeding spontaneously and invalidating children are endlessly a memory. The co-operation of pediatric haemophiliac centers within the Czech National Haemophilia Program and the reporting of the number and types of bleeding in a common database guarantees the same level of modern care for all children. Median 3 bleeding per year in severe haemophiliacs is evidence that the haemophilia care system works. Children and their parents soon learn to administer intravenous treatment separately so that prophylactic application of concentrates 2-3 times a week, as well as therapeutic treatment at the first bleeding manifestations, are at home. Every year organized summer camps for haemophilia, their parents and siblings contribute greatly to this. Treatment in centers guarantees professional dental, surgical, rehabilitative care. Paradoxically, moderate haemophilia who are not on prophylactic treatment may have a more severe joint disorder than children with severe haemophilia due to a delayed response to joint bleeding. An improved level of care for haemophilia leads to a steady increase in treatment costs, which is offset by their full involvement in society and their expected life expectancy. Hemophiliacs are no longer suffering from HIV infection or chronic hepatitis C. The exception is individuals with an inhibitor who have failed immuno-tolerant therapy, who are more likely to bleed and respond to treatment with substitutes slower. This difficult situation can help solve the early onset of immunotolerant treatment and, in its failure, prophylactic treatment with substitute preparations bypassing the role of factor VIII or IX. The cost of this treatment increases to astronomical heights. Further improvement in the quality of life of haemophiliacs will provide prolonged half-life preparations which will allow for intravenous prophylactic treatment to be more tolerable by prolonging the intervals between applications. Gene therapy remains the music of the future.

Druh

O - Ostatní výsledky

CEP obor

—

OECD FORD obor

30204 - Oncology

Projekt

—

Návaznosti

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Rok uplatnění

2017

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů