Úspěšná profylaktická léčba přípravkem FEIBA v prevenci krvácení u pacienta s těžkou formou hemofilie A a vysokým titrem inhibitoru FVIII

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00216208%3A11130%2F17%3A10374236" target="_blank" >RIV/00216208:11130/17:10374236 - isvavai.cz</a>

Nalezeny alternativní kódy

RIV/00064203:_____/17:10374236

Výsledek na webu

<a href="http://www.farmakoterapie.cz/c5347/uspesna-profylakticka-lecba-pripravkem-feiba-v-prevenci-krvaceni-u-pacienta-s-tezkou-formou-hemofilie-a-a-vysokym-titrem-inhibitoru-fviii" target="_blank" >http://www.farmakoterapie.cz/c5347/uspesna-profylakticka-lecba-pripravkem-feiba-v-prevenci-krvaceni-u-pacienta-s-tezkou-formou-hemofilie-a-a-vysokym-titrem-inhibitoru-fviii</a>

DOI - Digital Object Identifier

—

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

Úspěšná profylaktická léčba přípravkem FEIBA v prevenci krvácení u pacienta s těžkou formou hemofilie A a vysokým titrem inhibitoru FVIII

Popis výsledku v původním jazyce

Po eliminaci rizika přenosu infekce současnými substitučními přípravky FVIII a FIX zůstává nejobávanější komplikací léčby hemofilie vznik inhibitoru FVIII/IX. Inhibitor neutralizující FVIII se tvoří u přibližně 20-30 % pacientů s těžkou hemofilií A a u 1-5 % pacientů s hemofilií B. U asi 75-80 % nemocných s hemofilií A se podaří inhibitor trvale odstranit imunotoleranční léčbou (ITI), v případě hemofilie B jsou výsledky horší. Pacienti, u nichž byla ITI neúspěšná a mají trvale vysoký titr inhibitoru (nad 5,0 Bethesda jednotek [BU]), nemohou být léčeni běžnými koncentráty FVIII/IX a jsou odkázáni na léčbu tzv. &quot;bypassing&quot; přípravky, jako jsou rekombinantní aktivovaný koagulační faktor VII (rFVIIa), známý jako NovoSeven, a směs prokoagulačních faktorů II, VII, IX a X, antikoagulačního proteinu C, inhibitoru tkáňového faktoru (TFPI) a malých množství kofaktorů FV, FVIII a proteinu S ve vyváženém množství, známá jako FEIBA. Pod pojmem &quot;bypassing&quot; je třeba chápat schopnost těchto léků obejít v koagulační kaskádě potřebu FVIII a FIX a aktivovat přímo FX. Oba léky se řadu let používají v terapii akutních krvácení u hemofiliků s inhibitorem, lze je ale také využít v profylaktické léčbě. Jsou účinné v přibližně 80 % krvácivých epizod. Nevýhodou obou těchto přípravků je obtížná predikce a laboratorní kontrola účinnosti. Pacienti s inhibitorem, kteří nemohou být léčeni koncentráty FVIII/IX, jsou většinou léčeni v režimu on demand (substituce pouze při krvácení) bypassing léky a z toho důvodu neprofitují z profylaktické léčby jako pacienti bez inhibitoru. Obecně platí, že zvládnout krvácení u pacientů s inhibitorem je výrazně obtížnější než u pacientů bez inhibitoru. V důsledku toho jsou tito nemocní ohroženi rozvojem hemofilické artropatie, kterou již dnes jinak prakticky nevidíme. Snahou lékařů tedy je využít bypassing přípravky rovněž k profylaktické léčbě. Ta snižuje počet krvácení do kloubů a chrání pacienty před těžkým krvácením do svalstva, ohrožujícím končetinu, a život ohrožujícím krvácením, jako je např. krvácení do CNS. Kromě toho omezuje počet zameškaných hodin ve škole či zaměstnání, snižuje počet návštěv ve zdravotnickém zařízení, počet hospitalizací či ortopedických intervencí a zlepšuje kvalitu života.

Název v anglickém jazyce

Successful prophylactic treatment of FEIBA in the prevention of bleeding in patients with severe haemophilia A and high titre of FVIII inhibitor

Popis výsledku anglicky

Following the elimination of the risk of transmission of infection with the current FVIII and FIX substitutes, the most frightening complication of hemophilia treatment is the formation of the FVIII / IX inhibitor. FVIII neutralizing inhibitor is formed in approximately 20-30% of patients with severe haemophilia A and 1-5% of patients with haemophilia B. In approximately 75-80% of patients with haemophilia A, the inhibitor can be permanently removed by immunotolerance (ITI), haemophilia B results are worse. Patients who have failed ITI and have a consistently high inhibitor titer (greater than 5.0 Bethesda units [BU]) can not be treated with conventional FVIII / IX concentrates and are reliant on the treatment of bypassing agents such as recombinant activated coagulation factor VII (rFVIIa), known as NovoSeven, and a mixture of procoagulant factors II, VII, IX and X, anticoagulant protein C, tissue factor inhibitor (TFPI) and small amounts of cofactors FV, FVIII and S protein in balanced amount, known as FEIBA. &quot;Bypassing&quot; is to understand the ability of these drugs to bypass FVIII and FIX in the coagulation cascade and activate FX directly. Both drugs have been used for many years in the treatment of acute haemorrhage in hemophiliacs with an inhibitor but can also be used in prophylactic treatment. They are effective in approximately 80% of bleeding episodes. The disadvantage of both of these products is difficult prediction and laboratory control of efficacy. Patients with an inhibitor who can not be treated with FVIII / IX concentrates are mostly on-demand treatment bypassing medications and therefore do not benefit from prophylactic treatment as non-inhibitory patients. Generally, managing bleeding in inhibitor patients is significantly more difficult than in non-inhibitor patients. As a result, these patients are at risk of developing haemophilic arthropathy, which we do not see otherwise any more today. The physician&apos;s effort is therefore to use bypassing products also for prophylactic treatment. It reduces the number of bleeding in the joints and protects patients from severe bleeding into the limb that is endangered, and life-threatening bleeding such as CNS bleeding. In addition, it limits the number of missed hours in school or employment, reduces visits to health care facilities, hospitalizations or orthopedic interventions, and improves quality of life.

Druh

J_ost - Ostatní články v recenzovaných periodicích

CEP obor

—

OECD FORD obor

30204 - Oncology

Projekt

—

Návaznosti

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Rok uplatnění

2017

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Název periodika

Farmakoterapie

ISSN

1801-1209

e-ISSN

—

Svazek periodika

13

Číslo periodika v rámci svazku

2

Stát vydavatele periodika

CZ - Česká republika

Počet stran výsledku

4

Strana od-do

266-269

Kód UT WoS článku

—

EID výsledku v databázi Scopus

—