rFVIIIFc v léčbě hemofilie A z pohledu reálné klinické praxe tří center pro léčbu hemofilie v České republice

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F65269705%3A_____%2F23%3A00078690" target="_blank" >RIV/65269705:_____/23:00078690 - isvavai.cz</a>

Nalezeny alternativní kódy

RIV/00216224:14110/23:00131656 RIV/00216208:11130/23:10478453 RIV/00064203:_____/23:10478453

Výsledek na webu

<a href="https://www.prolekare.cz/casopisy/transfuze-hematologie-dnes/2023-2-16/rfviiifc-v-lecbe-hemofilie-a-z-pohledu-realne-klinicke-praxe-tri-center-pro-lecbu-hemofilie-v-ceske-republice-134625" target="_blank" >https://www.prolekare.cz/casopisy/transfuze-hematologie-dnes/2023-2-16/rfviiifc-v-lecbe-hemofilie-a-z-pohledu-realne-klinicke-praxe-tri-center-pro-lecbu-hemofilie-v-ceske-republice-134625</a>

DOI - Digital Object Identifier

<a href="http://dx.doi.org/10.48095/cctahd2023prolekare.cz6" target="_blank" >10.48095/cctahd2023prolekare.cz6</a>

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

rFVIIIFc v léčbě hemofilie A z pohledu reálné klinické praxe tří center pro léčbu hemofilie v České republice

Popis výsledku v původním jazyce

Úvod: V profylaxi hemofi lie A jsou postupně prosazovány faktory VIII s prodlouženým bio logickým poločasem (extended bio logical half-life - EHL) oproti faktorům se standardním poločasem (standard half-life factors - SHL). Jedním ze zástupců EHL je efmoroctocog alfa (rFVIIIFc). Cíl: Retrospektivní hodnocení přechodu z léčby SHL na léčbu rFVIIIFc v podmínkách rutinní klinické praxe tří komplexních hemofi lických center v České republice. Metody: Retrospektivní analýza zdravotních záznamů pacientů s těžkou hemofi lií A ve dvou věkových skupinách (&lt; 12 a GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 let), dříve léčených profylakticky SHL, jež byli převedeni na rFVIIIFc. Hodnotili jsme kontrolu krvácení, frekvenci podávání injekcí, spotřebu faktoru a dosaženou minimální (trough) hladinu. Výsledky: Do skupiny &lt; 12 bylo zařazeno 16 pacientů s průměrným věkem 6,1 roku a do skupiny GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 bylo zařazeno 8 pacientů s průměrným věkem 37,8 roku. Skupina &lt; 12 let: Ve srovnání se SHL vedla léčba rFVIIIFc ke statisticky významnému snížení průměrné roční míry krvácení ABR (2,69 +- 2,24 vs. 0,69 +- 1,02; p= 0,0015) a počtu týdenních aplikací (3 +- 0,45 vs. 2,21 +- 0,29; p = 0,0008). Podíl pacientů bez krvácení se zvýšil z 12,5 na 62,5 %. Spotřeba faktorů byla stejná a rozdíl v průměrné trough hladině (%) nebyl statisticky významný (1,37 +- 0,85 vs. 1,66 +- 0,79). Skupina GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 let: V porovnání se SHL vedla léčba rFVIIIFc ke statisticky významnému snížení průměrného počtu aplikací (2,62 +- 0,62 vs. 1,88 +- 0,13; p = 0,0223) a zvýšení průměrné trough hladiny (1,75 +- 1,01 vs. 2,7 +- 1,28; p= 0,0223) při stejné spotřebě faktoru. Pokles ABR nebyl statisticky významný (průměr 2,38 +- 1,51 vs. 1,13 +- 1,81; p = 0,0707). Podíl pacientů bez krvácení byl 12,5 % u SHL a 62,5 % u rFVIIIFc. Závěr: Přechod z léčby SHL na rFVIIIFc byl bez ohledu na věk spojen s lepší kontrolou krvácení a snížením počtu aplikací, zatímco spotřeba zůstala nezměněna. Přínosy byly zvláště výrazné u dětí.

Název v anglickém jazyce

rFVIIIFc in treatment of haemophilia A from perspective of real clinical practice in three centers for treatment of haemophilia in the Czech Republic

Popis výsledku anglicky

Introduction: In haemophilia A, prophylaxis using factor VIII preparations with an extended bio logical half-life (EHL) is graduallygaining ground over standard half-life factors (SHL). One of representative of EHL is efmoroctocog alfa (rFVIIIFc). Objective: Retrospectiveevaluation of the transition from SHL to rFVIIIFc treatment in the routine clinical practice at three complex haemophilia centres in the CzechRepublic. Methods: Retrospective analysis of medical records of patients with severe haemophilia A in two age groups (&lt; 12 and GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 years)previously treated with prophylactic SHL who were switched to rFVIIIFc. We evaluated bleeding control, injection frequency, factor consumptionand attained trough levels. Results: 16 patients with an average age of 6.1 years were included in the group &lt; 12 years, and 8 patients withan average age of 37.8 years were included in the group GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 years. Group &lt; 12 years: Compared with SHL, treatment with rFVIIIFc resultedin a statistically signifi cant reduction in the mean annual ABR bleeding rate (2.69 +- 2.24 vs. 0.69 +- 1.02; P = 0.0015) and the number of weeklyapplications (3 +- 0.45 vs. 2.21 +- 0.29; P = 0.0008). The proportion of patients without bleeding increased from 12.5% to 62.5%. Factor consumptionwas similar and diff erences in mean trough levels (%) were not statistically signifi cant (1.37 +- 0.85 vs. 1.66 +- 0.79). Group GREATER-THAN OR EQUAL TO 12 years: Compared toSHL, treatment with rFVIIIFc led to a statistically signifi cant decrease in the mean number of applications (2.62 +- 0.62 vs. 1.88 +- 0.13; P = 0.0223)and an increase in mean trough levels (1.75 +- 1.01 vs. 2.7 +- 1.28; P = 0.0223) with the same factor consumption. The decrease in ABR was not statistically signifi cant (mean 2.38 +- 1.51 vs. 1.13 +- 1.81; P = 0.0707). The proportion of patients without bleeding was 12.5% for SHL and 62.5% for rFVIIIFc. Conclusion: The switch from SHL treatment to rFVIIIFc was associated with better bleeding control and reduced application number regardless of age, while factor consumption remained unchanged. Benefi ts were particularly important in children.

Druh

J_SC - Článek v periodiku v databázi SCOPUS

CEP obor

—

OECD FORD obor

30205 - Hematology

Projekt

—

Návaznosti

I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace

Rok uplatnění

2023

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Název periodika

Transfuze a hematologie dnes

ISSN

1213-5763

e-ISSN

—

Svazek periodika

29

Číslo periodika v rámci svazku

2

Stát vydavatele periodika

CZ - Česká republika

Počet stran výsledku

8

Strana od-do

134-141

Kód UT WoS článku

—

EID výsledku v databázi Scopus

2-s2.0-85186406388