Structural basis of aberrant splicing in cystic fibrosis
Public support
Provider
Czech Science Foundation
Programme
Standard projects
Call for proposals
Standardní projekty 19 (SGA0201500001)
Main participants
Masarykova univerzita / Středoevropský technologický institut
Contest type
VS - Public tender
Contract ID
15-21122S
Alternative language
Project name in Czech
Strukturní podstata změn v sestřihu způsobující cystickou fibrózu
Annotation in Czech
Alternativní sestřih pre-mRNA je na úrovni genové exprese striktně regulován. Jeho výstup však může změnit jakákoliv nerovnováha, která pak často vede k projevům různých chorob. Přestože je tento důležitý vliv regulace alternativního sestřihu dobře znám, jeho popis na molekulární úrovni je stále nedostatečný a tím se značně snižuje možnost efektivní léčby. V rámci projektu budou studovány regulační RNA protein a protein-proteinové interakce, které vedou k přeskoku CFTR exonu 9, který úzce souvisí s těžkými projevy onemocnění cystická fibróza. Strukturní studie regulačního komplexu pomocí NMR spektroskopie v kombinaci s biochemickými a funkčními in vivo testy poslouží k prohloubení pochopení regulační sítě řídící správnou skladbu mRNA. Výsledky našeho studia bychom chtěli využít k zavedení nových, racionálních postupů v léčbě této choroby.
Scientific branches
R&D category
ZV - Basic research
CEP classification - main branch
CE - Biochemistry
CEP - secondary branch
BO - Biophysics
CEP - another secondary branch
—
OECD FORD - equivalent branches <br>(according to the <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">converter</a>)
10608 - Biochemistry and molecular biology<br>10609 - Biochemical research methods<br>10610 - Biophysics
Completed project evaluation
Provider evaluation
U - Uspěl podle zadání (s publikovanými či patentovanými výsledky atd.)
Project results evaluation
The authors of this project characterized function and structure of CFTR exon 9 with missing 3'ss, that is involved in incorect splicing of chloride channel RNA. The main benefits that arise from this project are most applicable to the field of design new drugs that might restore splicing of CFTR exon 9 in patients with cystic fibrosis. Two articles (mean IF=4,00) have been published.
Solution timeline
Realization period - beginning
Jan 1, 2015
Realization period - end
Apr 25, 2019
Project status
U - Finished project
Latest support payment
Apr 5, 2017
Data delivery to CEP
Confidentiality
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Data delivery code
CEP20-GA0-GA-U/01:1
Data delivery date
Jul 2, 2020
Finance
Total approved costs
8,288 thou. CZK
Public financial support
8,288 thou. CZK
Other public sources
0 thou. CZK
Non public and foreign sources
0 thou. CZK