Vývoj nástrojů pro opravu a validaci kauzálních mutací u pacientů s monogenně podmíněnými hematologickými onemocněními

Název projektu anglicky
Development of gene-editing tools for correction and validation of mutations cuasative of monogenic hematopoietic disorders
Anotace anglicky
Monogenic disorders affect millions of people worldwide. Diseases affecting hematopoietic cells represent a large group that manifest with a bone marrow failure or immunodeficiency. Allogenic blood and marrow transplantation (BMT) is currently the only curative therapy for these patients since it is capable of replacing the hematopoietic stem cells harbouring the gene mutation. However, it is frequently associated with significant toxicity and mortality. Gene and cell therapy represents a novel and promising strategy for treatment of monogenic hematopoietic diseases. This technology employs site-specific nucleases together with the exogenous donor containing wild-type sequence to correct the causal mutation. Ex vivo corrected patient stem or induced pluripotent stem cells are then used in transplant as an unlimited source of hematopoietic cells without the dramatic toxicity and mortality accompanying traditional BMT in these patients.

Kategorie VaV
ZV - Základní výzkum
CEP - hlavní obor
FD - Onkologie a hematologie
CEP - vedlejší obor
—
CEP - další vedlejší obor
—
OECD FORD - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)
30204 - Oncology<br>30205 - Hematology

Důvěrnost údajů
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Systémové označení dodávky dat
CEP21-GA0-GJ-R/02:1
Datum dodání záznamu
22. 2. 2021

Podobné projekty(10)