Vše

Co hledáte?

Vše
Projekty
Výsledky výzkumu
Subjekty

Rychlé hledání

  • Projekty podpořené TA ČR
  • Významné projekty
  • Projekty s nejvyšší státní podporou
  • Aktuálně běžící projekty

Chytré vyhledávání

  • Takto najdu konkrétní +slovo
  • Takto z výsledků -slovo zcela vynechám
  • “Takto můžu najít celou frázi”

Oprava kauzálních mutací Fanconiho anémie pomocí prime editace – vývoj nové léčebné strategie pro pacienty s vrozenými syndromy selhání kostní dřeně

Veřejná podpora

  • Poskytovatel

    Ministerstvo zdravotnictví

  • Program

    Program na podporu zdravotnického aplikovaného výzkumu na léta 2024-2030

  • Veřejná soutěž

    SMZ0202400001

  • Hlavní účastníci

    Univerzita Karlova / 2. lékařská fakulta

  • Druh soutěže

    VS - Veřejná soutěž

  • Číslo smlouvy

    NW24-08-00388

Alternativní jazyk

  • Název projektu anglicky

    Correction of mutations underlying Fanconi anemia by prime editing - a novel therapeutical strategy for patients with inherited bone marrow failure syndromes

  • Anotace anglicky

    Fanconi anemia (FA) is a rare congenital bone marrow failure (BMF) syndrome caused by mutations in one of the 23 causal genes. Most FA patients undergo BMF early in childhood. Blood and marrow transplantation (BMT) from a healthy donor is currently the only curative therapy for BMF in these patients. However, it is associated with significant toxicity and new, safer therapeutical strategies for FA patients are needed. Autologous transplantation of the patient's hematopoietic stem cells, where the causal mutation is corrected by gene editing, represents an attractive treatment strategy that could eliminate many of the toxicities associated with allogeneic BMT. In FA patients, however, its potential is limited mainly due to the genetic background of the disease, which prevents using traditional editing strategies to correct the mutations. Prime editing is an advanced gene-editing method which employs distinct cellular processes to introduce changes in DNA that are not hampered by the genetic background of FA, making it potentially a game-changing editing method for these patients. However, a successful correction of FA-causal mutation using prime editing has not been published so far. The proposed project aims to prove the potential of prime editing in the therapy of FA and evaluate the efficiency, safety and robustness of this unique editing technology in the correction of different aberrations causal of FA.

Vědní obory

  • Kategorie VaV

    AP - Aplikovaný výzkum

  • OECD FORD - hlavní obor

    30205 - Hematology

  • OECD FORD - vedlejší obor

  • OECD FORD - další vedlejší obor

  • CEP - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)

    FD - Onkologie a hematologie

Termíny řešení

  • Zahájení řešení

    1. 5. 2024

  • Ukončení řešení

    31. 12. 2027

  • Poslední stav řešení

    Z - Začínající víceletý projekt

  • Poslední uvolnění podpory

Dodání dat do CEP

  • Důvěrnost údajů

    S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

  • Systémové označení dodávky dat

    CEP24-MZ0-NW-R

  • Datum dodání záznamu

    25. 3. 2024

Finance

  • Celkové uznané náklady

    9 970 tis. Kč

  • Výše podpory ze státního rozpočtu

    9 970 tis. Kč

  • Ostatní veřejné zdroje financování

    0 tis. Kč

  • Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.

    0 tis. Kč