Oprava kauzálních mutací Fanconiho anémie pomocí prime editace – vývoj nové léčebné strategie pro pacienty s vrozenými syndromy selhání kostní dřeně

Poskytovatel

Ministerstvo zdravotnictví

Program

Program na podporu zdravotnického aplikovaného výzkumu na léta 2024-2030

Veřejná soutěž

SMZ0202400001

Hlavní účastníci

Univerzita Karlova / 2. lékařská fakulta

Druh soutěže

VS - Veřejná soutěž

Číslo smlouvy

NW24-08-00388

Název projektu anglicky

Correction of mutations underlying Fanconi anemia by prime editing - a novel therapeutical strategy for patients with inherited bone marrow failure syndromes

Anotace anglicky

Fanconi anemia (FA) is a rare congenital bone marrow failure (BMF) syndrome caused by mutations in one of the 23 causal genes. Most FA patients undergo BMF early in childhood. Blood and marrow transplantation (BMT) from a healthy donor is currently the only curative therapy for BMF in these patients. However, it is associated with significant toxicity and new, safer therapeutical strategies for FA patients are needed. Autologous transplantation of the patient's hematopoietic stem cells, where the causal mutation is corrected by gene editing, represents an attractive treatment strategy that could eliminate many of the toxicities associated with allogeneic BMT. In FA patients, however, its potential is limited mainly due to the genetic background of the disease, which prevents using traditional editing strategies to correct the mutations. Prime editing is an advanced gene-editing method which employs distinct cellular processes to introduce changes in DNA that are not hampered by the genetic background of FA, making it potentially a game-changing editing method for these patients. However, a successful correction of FA-causal mutation using prime editing has not been published so far. The proposed project aims to prove the potential of prime editing in the therapy of FA and evaluate the efficiency, safety and robustness of this unique editing technology in the correction of different aberrations causal of FA.

Kategorie VaV

AP - Aplikovaný výzkum

OECD FORD - hlavní obor

30205 - Hematology

OECD FORD - vedlejší obor

—

OECD FORD - další vedlejší obor

—

CEP - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)

FD - Onkologie a hematologie

Zahájení řešení

1. 5. 2024

Ukončení řešení

31. 12. 2027

Poslední stav řešení

Z - Začínající víceletý projekt

Poslední uvolnění podpory

—

Důvěrnost údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Systémové označení dodávky dat

CEP24-MZ0-NW-R

Datum dodání záznamu

25. 3. 2024

Celkové uznané náklady

9 970 tis. Kč

Výše podpory ze státního rozpočtu

9 970 tis. Kč

Ostatní veřejné zdroje financování

0 tis. Kč

Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.

0 tis. Kč