Oprava kauzálních mutací Fanconiho anémie pomocí prime editace – vývoj nové léčebné strategie pro pacienty s vrozenými syndromy selhání kostní dřeně
Veřejná podpora
Poskytovatel
Ministerstvo zdravotnictví
Program
Program na podporu zdravotnického aplikovaného výzkumu na léta 2024-2030
Veřejná soutěž
SMZ0202400001
Hlavní účastníci
Univerzita Karlova / 2. lékařská fakulta
Druh soutěže
VS - Veřejná soutěž
Číslo smlouvy
NW24-08-00388
Alternativní jazyk
Název projektu anglicky
Correction of mutations underlying Fanconi anemia by prime editing - a novel therapeutical strategy for patients with inherited bone marrow failure syndromes
Anotace anglicky
Fanconi anemia (FA) is a rare congenital bone marrow failure (BMF) syndrome caused by mutations in one of the 23 causal genes. Most FA patients undergo BMF early in childhood. Blood and marrow transplantation (BMT) from a healthy donor is currently the only curative therapy for BMF in these patients. However, it is associated with significant toxicity and new, safer therapeutical strategies for FA patients are needed. Autologous transplantation of the patient's hematopoietic stem cells, where the causal mutation is corrected by gene editing, represents an attractive treatment strategy that could eliminate many of the toxicities associated with allogeneic BMT. In FA patients, however, its potential is limited mainly due to the genetic background of the disease, which prevents using traditional editing strategies to correct the mutations. Prime editing is an advanced gene-editing method which employs distinct cellular processes to introduce changes in DNA that are not hampered by the genetic background of FA, making it potentially a game-changing editing method for these patients. However, a successful correction of FA-causal mutation using prime editing has not been published so far. The proposed project aims to prove the potential of prime editing in the therapy of FA and evaluate the efficiency, safety and robustness of this unique editing technology in the correction of different aberrations causal of FA.
Vědní obory
Kategorie VaV
AP - Aplikovaný výzkum
OECD FORD - hlavní obor
30205 - Hematology
OECD FORD - vedlejší obor
—
OECD FORD - další vedlejší obor
—
CEP - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)
FD - Onkologie a hematologie
Termíny řešení
Zahájení řešení
1. 5. 2024
Ukončení řešení
31. 12. 2027
Poslední stav řešení
Z - Začínající víceletý projekt
Poslední uvolnění podpory
—
Dodání dat do CEP
Důvěrnost údajů
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Systémové označení dodávky dat
CEP24-MZ0-NW-R
Datum dodání záznamu
25. 3. 2024
Finance
Celkové uznané náklady
9 970 tis. Kč
Výše podpory ze státního rozpočtu
9 970 tis. Kč
Ostatní veřejné zdroje financování
0 tis. Kč
Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.
0 tis. Kč