Efgartigimod alfa - význam blokády FcRn v léčbě generalizované myasthenie gravis
Identifikátory výsledku
Kód výsledku v IS VaVaI
<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F00669806%3A_____%2F23%3A10467310" target="_blank" >RIV/00669806:_____/23:10467310 - isvavai.cz</a>
Výsledek na webu
<a href="https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=JJgHtSHCUB" target="_blank" >https://verso.is.cuni.cz/pub/verso.fpl?fname=obd_publikace_handle&handle=JJgHtSHCUB</a>
DOI - Digital Object Identifier
—
Alternativní jazyky
Jazyk výsledku
čeština
Název v původním jazyce
Efgartigimod alfa - význam blokády FcRn v léčbě generalizované myasthenie gravis
Popis výsledku v původním jazyce
nhibitor neonatálních Fc receptorů (FcRn) efgartigimod alfa je indikován jako přídatná terapie ke standardní léčbě dospělých pacientů s generalizovanou myasthenia gravis, kteří mají pozitivní nález na protilátky proti acetylcholinovým receptorům (AChR). Protilátky IgG navázané na FcRn unikají lysozomální degradaci a vracejí se zpět do oběhu. Efgartigimod alfa je přirozený ligand FcRn upravený tak, aby se na něj vázal s vyšší afinitou. Po zablokování FcRn se koncentrace autoprotilátek IgG v séru snižuje, léčba neovlivňuje hladiny jiných imunoglobulinů (IgA, IgD, IgE nebo IgM) ani hladinu albuminu. V klinické studii ADAPT dosáhlo 68 % pacientů léčených efgartigimodem alfa primárního cíle, který byl definován jako snížení skóre MG-ADL týden po čtvrté infuzi min. o 2 body přetrvávající alespoň po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Název v anglickém jazyce
Efgartigimod alfa – the importance of FcRn blockade in the treatment of generalized myasthenia gravis
Popis výsledku anglicky
Inhibitor of neonatal Fc receptors (FcRn), efgartigimod alfa, is indicated as an adjunctive therapy to standard treatment for adult patients with generalized myasthenia gravis and positivity of antibodies against acetylcholine receptors (AChR). IgG antibodies bound to FcRn escape lysosomal degradation and return to circulation. Efgartigimod alfa is a naturally occurring FcRn ligand modified to bind to it with higher affinity. By blocking FcRn, the concentration of autoreactive IgG antibodies in serum decreases, while the treatment does not affect the levels of other immunoglobulins (IgA, IgD, IgE, or IgM) or albumin levels. In the ADAPT clinical trial, 68% of patients treated with efgartigimod alfa achieved the primary endpoint, which was defined as a reduction of at least 2 points in the MG-ADL score one week after the fourth infusion, which was sustained for at least 4 consecutive weeks.
Klasifikace
Druh
J<sub>imp</sub> - Článek v periodiku v databázi Web of Science
CEP obor
—
OECD FORD obor
30103 - Neurosciences (including psychophysiology)
Návaznosti výsledku
Projekt
—
Návaznosti
I - Institucionalni podpora na dlouhodoby koncepcni rozvoj vyzkumne organizace
Ostatní
Rok uplatnění
2023
Kód důvěrnosti údajů
S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů
Údaje specifické pro druh výsledku
Název periodika
Česká a slovenská neurologie a neurochirurgie
ISSN
1210-7859
e-ISSN
1802-4041
Svazek periodika
86
Číslo periodika v rámci svazku
3
Stát vydavatele periodika
CZ - Česká republika
Počet stran výsledku
4
Strana od-do
214-217
Kód UT WoS článku
001047071500001
EID výsledku v databázi Scopus
2-s2.0-85166408809