Allogenní NK buňky s reverzibilním ON/OFF systémem pro regulovanou expresi CAR a genetickou modifikaci terapeutických buněk (ON/OFF CAR NK buňky)

Kód výsledku v IS VaVaI

<a href="https://www.isvavai.cz/riv?ss=detail&h=RIV%2F61988987%3A17110%2F24%3AA2503AMM" target="_blank" >RIV/61988987:17110/24:A2503AMM - isvavai.cz</a>

Výsledek na webu

—

DOI - Digital Object Identifier

—

Jazyk výsledku

čeština

Název v původním jazyce

Allogenní NK buňky s reverzibilním ON/OFF systémem pro regulovanou expresi CAR a genetickou modifikaci terapeutických buněk (ON/OFF CAR NK buňky)

Popis výsledku v původním jazyce

Funkční vzorek pojmenovaný původcem jako Allogenní NK buňky s reverzibilním ON/OFF systémem pro regulovanou expresi CAR a genetickou modifikaci terapeutických buněk (dále jako ON/OFF CAR NK buňky) je tvořený suspenzí geneticky modifikovaných NK buněk a spadá do kategorie přípravků buněčné terapie. Je určen pro terapii nádoru typu mnohočetný myelom s možností regulace exprese chimérického antigenního receptoru (CAR). V tomto případě se jedná o CAR cílící specificky na buňky mnohočetného myelomu, které vykazují vysokou povrchovou expresi proteinu Semaphorin 4A (SEMA4A). Specificita je zajištěna novou unikátní sekvencí CAR. Klíčovou součástí funkčního vzorku je regulovatelná exprese CAR receptoru. Tato regulace je zajištěna vloženým ON/OFF systémem, který umožňuje kontrolovat expresi receptoru (degradaci) po aplikaci léčiva lenalidomid v klinicky relevantních a bezpečných koncentracích. Tento výsledek je zcela jedinečný a liší se od aktuálně dostupných terapeutických buněk, které se využívají v protinádorové terapii, ať už ve fázi preklinických studií, nebo v klinickém testování. Funkční vzorek není určen k okamžité sériové nebo hromadné výrobě. Klíčové parametry funkčního vzorku TN02000132-5-V3: unikátní specifická sekvence CAR v kombinaci s ON/OFF regulačním systémem, který poskytuje reverzibilní kontrolu exprese CAR, specificita vůči nádorovým buňkám mnohočetného myelomu s vysokou expresí SEMA4A, vysoká viabilita (životaschopnost) CAR NK buněk.

Název v anglickém jazyce

ON/OFF CAR system

Popis výsledku anglicky

The functional sample, named by the originator as Allogeneic NK cells with a reversible ON/OFF system for regulated CAR expression and genetic modification of therapeutic cells (hereinafter referred to as ON/OFF CAR NK cells), consists of a suspension of genetically modified NK cells and falls into the category of cell-based therapy products. It is intended for the treatment of multiple myeloma with the ability to regulate the expression of the chimeric antigen receptor (CAR). In this case, the CAR specifically targets multiple myeloma cells that exhibit high surface expression of the Semaphorin 4A (SEMA4A) protein. The specificity is ensured by a new unique CAR sequence. A key component of the functional sample is the regulatable expression of the CAR receptor. This regulation is provided by an inserted ON/OFF system that allows control of receptor expression (degradation) after the application of the drug lenalidomide at clinically relevant and safe concentrations. This result is entirely unique and differs from currently available therapeutic cells used in anti-cancer therapy, whether in preclinical studies or clinical testing. The functional sample is not intended for immediate serial or mass production. Key parameters of the functional sample TN02000132-5-V3: unique specific CAR sequence combined with an ON/OFF regulatory system that provides reversible control of CAR expression, specificity against multiple myeloma tumor cells with high SEMA4A expression, high viability of CAR NK cells.

Druh

G_funk - Funkční vzorek

CEP obor

—

OECD FORD obor

30205 - Hematology

Projekt

<a href="/cs/project/TN02000132" target="_blank" >TN02000132: Národní centrum pro nové metody diagnostiky, sledování, léčby a prevence geneticky podmíněných nemocí</a><br>

Návaznosti

P - Projekt vyzkumu a vyvoje financovany z verejnych zdroju (s odkazem do CEP)

Rok uplatnění

2024

Kód důvěrnosti údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Interní identifikační kód produktu

TN02000132-5-V3

Číselná identifikace

TN02000132-5-V3

Technické parametry

Funkční vzorek tvoří buněčná suspenze geneticky modifikovaných NK buněk původem z periferní krve zdravých dárců. Tyto buňky transientně exprimují CAR navržený specificky vůči povrchovému proteinu Semaphorin 4A (SEMA4A) a zároveň reverzibilní ON/OFF systém umožňující přesné řízení exprese CAR v přítomnosti léčiva lenalidomidu. CAR exprese ≥ 50 % populace, pozitivní exprese antigenu CD56 (pozitivní populace ≥ 95 %), negativní exprese antigenu CD3, CD14, CD19 a TCRγ/δ (pozitivní populace ≤ 0,5 %). Koncentrace buněk ve funkčním vzorku je 5x106/ml (± 5 %). Funkční vzorek je podle vynálezu charakterizován obsahem pomocných látek, které jsou obsaženy v komerčním roztoku CryoStor CS10 (STEMCELL Technologies) s obsahem DMSO (10 %). Účinná látka funkčního vzorku obsažená v roztoku pomocných látek je vložena do komerčně dostupných obalů a následně zamrazena. Primárním obalem je sterilní kryozkumavka označená štítkem nesoucím popis účinné látky. Technické parametry detailně specifikovány v dokumentu Výsledek_OU_TN02000132-5-V3 a asociovaných přílohách.

Ekonomické parametry

Výsledek je validován in vitro a bude následovat testování in vivo. V případě povzbudivých výsledků in vivo, plánujeme vývoj vlastního komerčního produktu terapeutických buněk v oblasti farmaceutického průmyslu (ATMP). Výsledek bude dále nabízen prostřednictvím licenční smlouvy s konkrétním subjektem.

Kategorie aplik. výsledku dle nákladů

—

IČO vlastníka výsledku

61988987

Název vlastníka

Ostravská univerzita

Stát vlastníka

CZ - Česká republika

Druh možnosti využití

A - K využití výsledku jiným subjektem je vždy nutné nabytí licence

Požadavek na licenční poplatek

A - Poskytovatel licence na výsledek požaduje licenční poplatek

Adresa www stránky s výsledkem

—