Strukturní podstata změn v sestřihu způsobující cystickou fibrózu

Poskytovatel

Grantová agentura České republiky

Program

Standardní projekty

Veřejná soutěž

Standardní projekty 19 (SGA0201500001)

Hlavní účastníci

Masarykova univerzita / Středoevropský technologický institut

Druh soutěže

VS - Veřejná soutěž

Číslo smlouvy

15-21122S

Název projektu anglicky

Structural basis of aberrant splicing in cystic fibrosis

Anotace anglicky

Alternative splicing of pre-mRNAs is tightly regulated and any imbalance can change the outcome of gene expression which often leads to disease. Despite the importance of alternative splicing regulation our knowledge at the molecular level is still in its infancy hampering development of effective therapies. We plan to study the regulatory RNA-protein and protein-protein interaction networks leading to skipping of CFTR exon 9 associated with severe forms of cystic fibrosis. Structure determination of regulatory complexes by NMR spectroscopy in combination with biochemical and functional in vivo studies will be used to deepen our molecular understanding of the regulatory networks governing the proper assembly of mRNAs. With this, we want to lay a rational, structure-function-based foundation for novel approaches to cure diseases.

Kategorie VaV

ZV - Základní výzkum

CEP - hlavní obor

CE - Biochemie

CEP - vedlejší obor

BO - Biofyzika

CEP - další vedlejší obor

—

OECD FORD - odpovídající obory <br>(dle <a href="http://www.vyzkum.cz/storage/att/E6EF7938F0E854BAE520AC119FB22E8D/Prevodnik_oboru_Frascati.pdf">převodníku</a>)

10608 - Biochemistry and molecular biology<br>10609 - Biochemical research methods<br>10610 - Biophysics

Hodnocení poskytovatelem

U - Uspěl podle zadání (s publikovanými či patentovanými výsledky atd.)

Zhodnocení výsledků projektu

Autoři tohoto projektu charakterizovali funkci a strukturu CFTR exonu 9 s chybějícím 3'ss, který se podílí na špatném sestřihu RNA chloridového kanálu. Hlavním přínosem tohoto projektu by mohla být aplikace vedoucí k nalezení nových látek schopných obnovit správný sestřih CFTR exonu 9 u pacientů s cystickou fibrózou. Výsledky projektu byly publikovány ve 2 impaktovaných článcích (průměr. IF=4,00).

Zahájení řešení

1. 1. 2015

Ukončení řešení

25. 4. 2019

Poslední stav řešení

U - Ukončený projekt

Poslední uvolnění podpory

5. 4. 2017

Důvěrnost údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Systémové označení dodávky dat

CEP20-GA0-GA-U/01:1

Datum dodání záznamu

2. 7. 2020

Celkové uznané náklady

8 288 tis. Kč

Výše podpory ze státního rozpočtu

8 288 tis. Kč

Ostatní veřejné zdroje financování

0 tis. Kč

Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.

0 tis. Kč