Vývoj inhibitoru FGFR3 pro léčbu kosterní dysplázie

Poskytovatel

Ministerstvo zdravotnictví

Program

Program na podporu zdravotnického aplikovaného výzkumu na léta 2015 - 2023

Veřejná soutěž

Zdravotnický AV 4 (SMZ0201800001)

Hlavní účastníci

Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně

Druh soutěže

VS - Veřejná soutěž

Číslo smlouvy

NV18-08-00567

Název projektu anglicky

Targeting FGFR3 activation as a treatment for skeletal dysplasia

Anotace anglicky

Activating mutations in fibroblast growth factor receptor 3 (FGFR3) account for the most prevalent form of dwarfism in humans, the achondroplasia. Although achondroplasia is considered a curable condition, a clinical need for safe and effective FGFR3 inhibitor in this disorder is presently unmet. Moreover, the therapeutics evaluated at present are likely to have a limited effect due to the patient resistance, calling for development of novel approaches for FGFR3 inhibition in the growing bone. Our preliminary data demonstrate an efficient inhibition of FGFR3 signaling in achondroplasia models by RNA aptamer molecule designed to neutralize the FGFR3’s cognate ligand FGF2. Although this proofs the concept, a direct aptamer-based FGFR3 targeting is necessary to restrict the effect only to cartilage-expressed FGFR3 but not to the other FGFRs. In this project, we will develop an RNA aptamer molecule designed to inhibit FGFR3 signaling in skeletal dysplasia via preventing its dimerization.

Kategorie VaV

AP - Aplikovaný výzkum

OECD FORD - hlavní obor

10603 - Genetics and heredity (medical genetics to be 3)

OECD FORD - vedlejší obor

10401 - Organic chemistry

OECD FORD - další vedlejší obor

—

CEP - odpovídající obory
(dle převodníku)

CC - Organická chemie
EB - Genetika a molekulární biologie

Hodnocení poskytovatelem

V - Vynikající výsledky projektu (s mezinárodním významem atd.)

Zhodnocení výsledků projektu

Mimořádně úspěšný projekt vysoké mezinárodní úrovně, který přinesl nové významné poznatky v oblasti léčby kosterní dysplázie. Vyvinutý postup léčby achondroplázie je v současné době ve stádiu klinických zkoušek. Cíle projektu byly nejen splněny, ale výrazně překročeny (mimo jiné 11xJimp). Zbývá však dořešit přislíbený mezinárodní patent - zatím nedoložen, dle řešitelského týmu stále probíhá (od března 2019) patentové řízení. Reálné uplatnění výsledků v praxi lze v krátké době očekávat - v případě úspěšného klinického testování je možno výsledky využít při léčbě achondroplázie. Na řešení projektu se v nižší míře podíleli také juniorní pracovníci/studenti. Zásadní nedostatky v hospodaření s přidělenými prostředky nebyly shledány - přesuny prostředků byly průběžně zdůvodňovány.

Zahájení řešení

1. 5. 2018

Ukončení řešení

31. 12. 2022

Poslední stav řešení

U - Ukončený projekt

Poslední uvolnění podpory

26. 4. 2021

Důvěrnost údajů

S - Úplné a pravdivé údaje o projektu nepodléhají ochraně podle zvláštních právních předpisů

Systémové označení dodávky dat

CEP23-MZ0-NV-U

Datum dodání záznamu

22. 6. 2023

Celkové uznané náklady

7 017 tis. Kč

Výše podpory ze státního rozpočtu

7 017 tis. Kč

Ostatní veřejné zdroje financování

0 tis. Kč

Neveřejné tuz. a zahr. zdroje finan.

0 tis. Kč